Editas Medicine

Editas Medicine, Inc., một công ty chỉnh sửa gen ở giai đoạn lâm sàng, tập trung vào phát triển các loại thuốc biến đổi gen để điều trị một loạt bệnh nghiêm trọng. Nó phát triển một nền tảng chỉnh sửa bộ gen độc quyền dựa trên công nghệ CRISPR để nhắm mục tiêu vào các bệnh và lĩnh vực điều trị có thể giải quyết được về mặt di truyền. Công ty phát triển EDIT-101, đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/2 đối với bệnh mù bẩm sinh Leber loại 10, một dạng mất thị lực di truyền dẫn đến mù lòa ở thời thơ ấu. Nó cũng phát triển EDIT-102 để điều trị Hội chứng Usher 2A, một dạng viêm võng mạc sắc tố cũng bao gồm mất thính lực; viêm võng mạc nhiễm sắc thể trội nhiễm sắc thể 4, một dạng thoái hóa võng mạc tiến triển; và EDIT-301 để điều trị bệnh hồng cầu hình liềm và bệnh beta-thalassemia. Ngoài ra, công ty đang phát triển thuốc tế bào Natural Killer được chỉnh sửa gen để điều trị khối u rắn; tế bào T alpha-beta cho nhiều bệnh ung thư; và liệu pháp tế bào gamma delta T để điều trị ung thư, cũng như có chương trình khám phá sớm để phát triển liệu pháp điều trị bệnh thần kinh. Nó có sự hợp tác nghiên cứu với Juno Therapeutics, Inc. để phát triển các tế bào T được thiết kế cho bệnh ung thư; liên minh chiến lược và thỏa thuận lựa chọn với Allergan Pharmaceuticals International Limited để khám phá, phát triển và thương mại hóa các loại thuốc chỉnh sửa gen mới cho một loạt các rối loạn về mắt; và hợp tác nghiên cứu với Asklepios BioPharmaceutical, Inc. để phát triển liệu pháp điều trị bệnh thần kinh, cũng như hợp tác nghiên cứu với AskBio và cộng tác với m BlueRock Therapeutics LP. Công ty trước đây được gọi là Gengine, Inc. và đổi tên thành Editas Medicine, Inc. vào tháng 11 năm 2013. Editas Medicine, Inc. được thành lập vào năm 2013 và có trụ sở chính tại Cambridge, Massachusetts.