Amicus Therapeutics

Amicus Therapeutics, Inc., một công ty công nghệ sinh học, tập trung vào việc khám phá, phát triển và cung cấp thuốc cho những người mắc các bệnh chuyển hóa hiếm gặp. Các ứng cử viên sản phẩm và sản phẩm thương mại của công ty bao gồm Galafold, một loại thuốc uống chính xác để điều trị cho người lớn được chẩn đoán mắc bệnh Fabry và một biến thể gen galactosidase alpha có thể điều chỉnh được dựa trên dữ liệu xét nghiệm trong ống nghiệm; liệu pháp gen điều trị các bệnh Fabry và Pompe, cũng như các loại bệnh Batten khác nhau; liệu pháp thay thế enzyme cho bệnh Pompe; và các ứng cử viên sản phẩm rối loạn thiếu CDKL5. Công ty cũng có các liệu pháp gen bổ sung trong quá trình phát triển tiền lâm sàng tích cực, bao gồm các liệu pháp gen điều trị bệnh mucopolysaccharidosis loại IIIB, cũng như chương trình thế hệ tiếp theo về bệnh mucopolysaccharidosis loại IIIA. Công ty có thỏa thuận hợp tác và cấp phép với Bệnh viện Nhi đồng Toàn quốc; Đại học Pennsylvania; và GlaxoSmithKline. Amicus Therapeutics, Inc. được thành lập vào năm 2002 và có trụ sở chính tại Philadelphia, Pennsylvania.