Fulcrum Therapeutics

Fulcrum Therapeutics, Inc., một công ty dược phẩm sinh học ở giai đoạn lâm sàng, tập trung phát triển các sản phẩm nhằm cải thiện cuộc sống của bệnh nhân mắc các bệnh được xác định về mặt di truyền trong các lĩnh vực có nhu cầu y tế cao chưa được đáp ứng ở Hoa Kỳ. Các sản phẩm ứng cử viên của công ty là losmapimod, một phân tử nhỏ đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2b để điều trị chứng loạn dưỡng cơ mặt và cơ vai, một chứng rối loạn lãng phí cơ hiếm gặp, tiến triển và gây tàn tật dẫn đến suy giảm thể chất và khuyết tật đáng kể; và FTX-6058, một phân tử nhỏ được thiết kế để điều chỉnh tăng lượng huyết sắc tố của thai nhi ở những bệnh nhân mắc bệnh hồng cầu hình liềm và bệnh ß-thalassemia. Công ty cũng đang khám phá các mục tiêu thuốc để điều trị cơ, hệ thần kinh trung ương và rối loạn huyết học, cũng như bệnh cơ tim và bệnh phổi. Fulcrum Therapeutics, Inc. có thỏa thuận hợp tác nghiên cứu và khám phá với Acceleron Pharma Inc. để xác định các mục tiêu sinh học nhằm điều chỉnh các lộ trình cụ thể liên quan đến chỉ định mục tiêu trong phạm vi bệnh phổi; và có thỏa thuận cấp phép và hợp tác chiến lược với MyoKardia, Inc. để khám phá, phát triển và thương mại hóa các liệu pháp nhắm mục tiêu mới để điều trị bệnh cơ tim di truyền. Fulcrum Therapeutics, Inc. được thành lập vào năm 2015 và có trụ sở chính tại Cambridge, Massachusetts.