Ionis Pharmaceuticals

Ionis Pharmaceuticals, Inc. khám phá và phát triển phương pháp trị liệu nhắm mục tiêu RNA tại Hoa Kỳ. Công ty cung cấp SPINRAZA điều trị chứng teo cơ cột sống (SMA) ở bệnh nhi và người lớn; TEGSEDI, một loại thuốc tiêm để điều trị bệnh đa dây thần kinh do bệnh amyloidosis qua trung gian transthyretin di truyền ở người lớn; và WAYLIVRA, một phương pháp điều trị hội chứng chylomicron máu gia đình và chứng loạn dưỡng mỡ một phần gia đình. Nó tham gia vào việc phát triển các sản phẩm thần kinh bao gồm Tominersen cho bệnh Huntington; Tofersen điều trị bệnh xơ cứng teo cơ một bên (ALS); IONIS-MAPTRx cho bệnh Alzheimer; IONIS-C9Rx dành cho dạng di truyền của ALS; ION859 cho bệnh Parkinson; ION464 điều trị teo đa hệ thống và bệnh Parkinson; ION541 cho bệnh xơ cứng teo cơ một bên; và IONIS-DNM2-2.5Rx điều trị bệnh cơ hạt nhân trung tâm. Công ty cũng đang phát triển các sản phẩm điều trị bệnh chuyển hóa tim mạch, chẳng hạn như IONIS-TTR-LRx điều trị bệnh amyloidosis transthyretin và IONIS-GHR-LRx điều trị bệnh to cực; IONIS-APOCIII-LRx dùng để điều trị hội chứng chylomicron máu gia đình và các bệnh do TG gây ra; IONIS-APOCIII-LRx dùng để tăng huyết áp kháng trị; Pelacarsen để giảm nguy cơ bệnh tim mạch Lp(a); Vupanorsen cho sHTG/CVDRR; IONIS-FXI-LRx dùng để rối loạn đông máu; ION449 dùng cho bệnh tim mạch; và IONIS-GCGRRx cho bệnh nhân tiểu đường. Ngoài ra, nó còn phát triển IONIS-ENAC-2.5Rx cho bệnh xơ nang và bệnh phổi tắc nghẽn mạn tính; IONIS-PKK-LRx dùng để phù mạch di truyền; Danvatirsen chữa bệnh ung thư; IONIS-TMPRSS6-LRx dùng để nhiễm độc beta-thalassemia và sắt; IONIS-HBVRx dùng để điều trị vi rút viêm gan B; IONIS-AR-2.5Rx điều trị ung thư tuyến tiền liệt; IONIS-FB-LRx điều trị thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi tác và bệnh thận IgA; và ION357 cho bệnh viêm võng mạc sắc tố. Nó có thỏa thuận hợp tác với AstraZeneca; GlaxoSmithKline plc; Công nghệ sinh học Janssen, Inc.; Bayer AG; Novartis AG; Pfizer, Inc.; Công ty Biogen; Công ty trị liệu Flamingo; và Roche. Ionis Pharmaceuticals, Inc. được thành lập vào năm 1989 và có trụ sở tại Carlsbad, California.