Intellia Therapeutics

Intellia Therapeutics, Inc., một công ty chỉnh sửa bộ gen, tập trung vào phát triển phương pháp trị liệu. Nó sử dụng một công cụ sinh học được gọi là hệ thống lặp lại Palindromic ngắn xen kẽ xen kẽ/CRISPR 9 (CRISPR/Cas9). Các chương trình in vivo của công ty bao gồm NTLA-2001, đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1 để điều trị bệnh amyloidosis transthyretin; và NTLA-2002 để điều trị phù mạch di truyền, cũng như các chương trình tập trung vào gan khác bao gồm bệnh máu khó đông A và bệnh máu khó đông B, tăng oxy máu loại 1 và thiếu hụt alpha-1 antitrypsin. Dòng sản phẩm ex vivo của nó bao gồm NTLA-5001 để điều trị bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính; và các chương trình độc quyền tập trung vào phát triển các liệu pháp tế bào được thiết kế để điều trị các rối loạn ung thư và tự miễn dịch khác nhau. Intellia Therapeutics, Inc. có giấy phép và thỏa thuận hợp tác với Viện nghiên cứu y sinh Novartis, Inc. để chế tạo tế bào gốc tạo máu để điều trị bệnh hồng cầu hình liềm; Regeneron Pharmaceuticals, Inc. để hợp tác phát triển các sản phẩm tiềm năng để điều trị bệnh máu khó đông A và bệnh máu khó đông B; Ospedale San Raffaele; và hợp tác chiến lược với SparingVision SAS để phát triển các loại thuốc gen mới sử dụng công nghệ CRISPR/Cas9 để điều trị các bệnh về mắt. Công ty trước đây được gọi là AZRN, Inc. và đổi tên thành Intellia Therapeutics, Inc. vào tháng 7 năm 2014. Intellia Therapeutics, Inc. được thành lập vào năm 2014 và có trụ sở chính tại Cambridge, Massachusetts.