ProQR Therapeutics

ProQR Therapeutics NV, một công ty dược phẩm sinh học, tham gia vào việc khám phá và phát triển phương pháp trị liệu dựa trên RNA để điều trị các rối loạn di truyền. Nó chủ yếu phát triển sepofarsen đang trong giai đoạn thử nghiệm chiếu sáng giai đoạn II/III để điều trị bệnh mù bẩm sinh leber 10; QR-421a, đang trong giai đoạn thử nghiệm xuất sắc giai đoạn I/II đối với hội chứng mở ra loại 2 và viêm võng mạc sắc tố không do hội chứng; QR-1123 đang trong giai đoạn thử nghiệm cực quang giai đoạn I/II để điều trị bệnh viêm võng mạc sắc tố di truyền trội nhiễm sắc thể thường; và QR-504a, đây là thử nghiệm lâm sàng đầu tiên để điều trị chứng loạn dưỡng giác mạc nội mô Fuchs. Nó có thỏa thuận cấp phép với Trung tâm Y tế Đại học Radboud, Inserm Transfert SA, Ionis Pharmaceuticals, Inc., và Trung tâm Y tế Đại học Leiden, cũng như ProQR Therapeutics VIII BV để khám phá, phát triển và thương mại hóa các loại thuốc mới tiềm năng điều trị rối loạn di truyền ở gan và hệ thần kinh. ProQR Therapeutics NV được thành lập vào năm 2012 và có trụ sở chính tại Leiden, Hà Lan.