PTC Therapeutics

PTC Therapeutics, Inc., một công ty dược phẩm sinh học, tập trung vào việc khám phá, phát triển và thương mại hóa các loại thuốc cho bệnh nhân mắc các chứng rối loạn hiếm gặp. Danh mục đầu tư của nó bao gồm các sản phẩm thương mại và các ứng cử viên sản phẩm ở các giai đoạn phát triển khác nhau, bao gồm các giai đoạn lâm sàng, tiền lâm sàng và nghiên cứu và khám phá, tập trung vào phát triển các phương pháp điều trị cho nhiều lĩnh vực trị liệu, bao gồm các bệnh hiếm gặp và ung thư. Công ty cung cấp Translarna và Emflaza để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne ở Khu vực Kinh tế Châu Âu và Hoa Kỳ; thương mại hóa Tegsedi và Waylivra để điều trị các bệnh hiếm gặp ở Châu Mỹ Latinh và Caribe; và tiếp thị Evrysdi để điều trị bệnh SMA ở người lớn và trẻ em từ hai tháng tuổi trở lên ở Brazil. Nền tảng nối của công ty bao gồm PTC518, đang được phát triển để điều trị bệnh Huntington. PTC Therapeutics, Inc. hợp tác với F. Hoffman-La Roche Ltd và Hoffman-La Roche Inc., cũng như Tổ chức teo cơ cột sống để thúc đẩy nghiên cứu phát triển và phát triển thuốc trong y học tái tạo; hợp tác nghiên cứu với Bệnh viện Đa khoa Massachusetts để điều trị các rối loạn di truyền hiếm gặp do tiền mRNA; và Akcea Therapeutics, Inc. để thương mại hóa Tegsedi và Waylivra để điều trị các bệnh hiếm gặp ở Châu Mỹ Latinh và Caribe. PTC Therapeutics, Inc. được thành lập vào năm 1998 và có trụ sở chính tại South Plainfield, New Jersey.