uniQure

uniQure NV, một công ty liệu pháp gen, tham gia vào việc phát triển các phương pháp điều trị cho những bệnh nhân mắc các bệnh di truyền và các bệnh nguy hiểm khác. Chương trình chính của nó là Etranacogene dezaparvovec (AMT-061), đang trong thử nghiệm then chốt HOPE-B Giai đoạn III để điều trị bệnh máu khó đông B. Công ty cũng tham gia phát triển AMT-130, một liệu pháp gen đang ở Giai đoạn I/II lâm sàng nghiên cứu điều trị bệnh Huntington; AMT-060, đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn I/II để điều trị bệnh máu khó đông B; AMT-180 để điều trị bệnh máu khó đông A; AMT-190, một liệu pháp gen dựa trên virus liên quan đến adeno (AAV) 5 do IV sử dụng để điều trị bệnh Fabry; và AMT-150, một liệu pháp gen AAV dùng một lần, được sử dụng trong vỏ não để điều trị chứng mất điều hòa tủy sống tiểu não loại 3. Công ty có các thỏa thuận hợp tác và cấp phép với Công ty Bristol Myers-Squibb; Gen-X; và Công ty TNHH Synpromics. uniQure NV được thành lập vào năm 1998 và có trụ sở tại Amsterdam, Hà Lan.