Rocket Pharmaceuticals

Rocket Pharmaceuticals, Inc., cùng với các công ty con, hoạt động như một công ty công nghệ sinh học đa nền tảng, tập trung vào phát triển các liệu pháp gen cho các bệnh nhi hiếm gặp và nguy hiểm. Nó có bốn chương trình vec tơ lentivirus ex vivo ở giai đoạn lâm sàng dành cho bệnh thiếu máu fanconi, một khiếm khuyết di truyền trong tủy xương làm giảm sản xuất tế bào máu hoặc thúc đẩy sản xuất các tế bào máu bị lỗi; thiếu hụt sự kết dính bạch cầu-I, một rối loạn di truyền khiến hệ thống miễn dịch gặp trục trặc; thiếu hụt pyruvate kinase, một bệnh rối loạn lặn nhiễm sắc thể thường của hồng cầu hiếm gặp dẫn đến thiếu máu tán huyết mãn tính không do hồng cầu hình cầu; và bệnh loãng xương ác tính ở trẻ sơ sinh, một rối loạn di truyền đặc trưng bởi mật độ xương và khối lượng xương tăng lên thứ phát do suy giảm khả năng tiêu xương. Công ty cũng có chương trình vi rút liên quan đến adeno ở giai đoạn lâm sàng trên cơ thể đối với bệnh Danon, một chứng rối loạn liên quan đến lysosomal đa cơ quan dẫn đến tử vong sớm do suy tim. Nó có thỏa thuận cấp phép với Trung tâm Nghiên cứu Ung thư Fred Hutchinson; Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), Centro de Investigacion Biomedica En Red, và Fundacion Instituto de Investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz; CIEMAT và UCL Business PLC; Các quan chức của Đại học California; và REGENXBIO Inc. Công ty cũng có thỏa thuận nghiên cứu và hợp tác với Đại học Lund; và thỏa thuận hợp tác chiến lược với Trường Y thuộc Đại học Stanford. Rocket Pharmaceuticals, Inc. có trụ sở tại Cranbury, New Jersey.