REGENXBIO

REGENXBIO Inc., một công ty công nghệ sinh học ở giai đoạn lâm sàng, cung cấp các ứng cử viên sản phẩm trị liệu gen để đưa gen đến các tế bào nhằm giải quyết các khiếm khuyết di truyền hoặc cho phép các tế bào trong cơ thể tạo ra các protein hoặc kháng thể trị liệu nhằm tác động đến bệnh tật. Các ứng cử viên sản phẩm liệu pháp gen của nó dựa trên Nền tảng công nghệ NAV, một nền tảng phân phối gen virus liên quan đến adeno độc quyền. Ứng cử viên sản phẩm chính của công ty là RGX-314, đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn I/IIa để điều trị bệnh thoái hóa điểm vàng thể ướt liên quan đến tuổi tác. Nó cũng đang phát triển RGX-121 đang trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn I/II để điều trị bệnh mucopolysaccharidosis loại II; RGX-111, đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I để điều trị bệnh mucopolysaccharidosis loại I; RGX-181 để điều trị bệnh lipofuscinosis tế bào thần kinh ceroid loại II ở trẻ sơ sinh muộn; và RGX-501, đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn I/II để điều trị chứng tăng cholesterol máu gia đình đồng hợp tử. REGENXBIO Inc. cũng cấp phép Nền tảng công nghệ NAV của mình cho các công ty công nghệ sinh học và dược phẩm khác; và có thỏa thuận hợp tác và cấp phép với Neurimmune AG để phát triển các kháng thể được vector hóa để điều trị các bệnh thoái hóa thần kinh. Công ty trước đây được gọi là ReGenX Bioscatics, LLC và đổi tên thành REGENXBIO Inc. vào tháng 9 năm 2014. REGENXBIO Inc. được thành lập vào năm 2008 và có trụ sở chính tại Rockville, Maryland.