Solid Biosciences

Solid Biosciences Inc., một công ty khoa học đời sống, tham gia phát triển các liệu pháp điều trị chứng loạn dưỡng cơ duchenne (DMD) tại Hoa Kỳ. Ứng cử viên sản phẩm chính của công ty là SGT-001, một ứng cử viên chuyển gen, đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn I/II để thúc đẩy biểu hiện protein dystrophin chức năng trong cơ của bệnh nhân. Danh mục sản phẩm của công ty cũng bao gồm Anti-LTBP4, một chương trình điều chỉnh bệnh bổ sung nhằm xác định và phát triển kháng thể đơn dòng nhằm giảm tình trạng xơ hóa và viêm bằng cách nhắm mục tiêu và ổn định protein LTBP4. Ngoài ra, công ty còn tham gia phát triển các dấu ấn sinh học và cảm biến; và chương trình Solid Suit bao gồm việc phát triển các thiết bị hỗ trợ có thể đeo được, tập trung vào việc cung cấp các lợi ích về chức năng và trị liệu. Solid Biosciences Inc. có sự hợp tác chiến lược với Ultragenyx để phát triển và thương mại hóa các liệu pháp gen mới cho bệnh Loạn dưỡng cơ Duchenne. Solid Biosciences Inc. được thành lập vào năm 2013 và có trụ sở chính tại Cambridge, Massachusetts.