Sarepta Therapeutics

Sarepta Therapeutics, Inc., một công ty dược phẩm sinh học ở giai đoạn thương mại, tập trung vào việc khám phá và phát triển phương pháp trị liệu nhắm mục tiêu RNA, liệu pháp gen và các phương thức trị liệu di truyền khác để điều trị các bệnh hiếm gặp. Công ty cung cấp thuốc tiêm ExonDYS 51 để điều trị chứng loạn dưỡng cơ duchenne (DMD) ở những bệnh nhân đã xác nhận đột biến gen DMD có thể bỏ qua exon 51; và VYONDYS 53 để điều trị bệnh DMD ở những bệnh nhân đã xác nhận đột biến gen DMD có thể bỏ qua exon 53. Nó cũng đang phát triển AMONDYS 45, một sản phẩm ứng cử viên sử dụng công nghệ hóa học và bỏ qua exon-phosphodiamidate morpholino oligome (PMO) để bỏ qua exon 45 của gen dystrophin; SRP-5051, một PMO liên hợp peptide liên kết exon 51 của tiền mRNA dystrophin; SRP-9001, chương trình trị liệu gen vi-dystrophin DMD; và SRP-9003, một chương trình trị liệu bằng gen chữa bệnh loạn dưỡng cơ bắp chân tay. Công ty có thỏa thuận hợp tác với F. Hoffman-La Roche Ltd; Bệnh viện Nhi đồng Toàn quốc; lysogen; Đại học Duke; Genethon; và StrideBio. Nó cũng có thỏa thuận nghiên cứu và lựa chọn với Codiak BioSciences, Inc. để thiết kế và phát triển phương pháp trị liệu bằng exosome được thiết kế để cung cấp liệu pháp gen, chỉnh sửa gen và công nghệ RNA cho các bệnh về thần kinh cơ; và hợp tác nghiên cứu với Genevant Sciences về liệu pháp chỉnh sửa gen dựa trên hạt nano lipid. Sarepta Therapeutics, Inc. được thành lập vào năm 1980 và có trụ sở tại Cambridge, Massachusetts.