BioMarin Pharmaceutical

BioMarin Pharmaceutical Inc.는 심각하고 생명을 위협하는 희귀 질환 및 질병을 앓고 있는 사람들을 위한 치료법을 개발하고 상용화합니다. 상용 제품에는 유전질환인 점액다당류증 I을 치료하는 알두라자임(Aldurazyme); 바텐병(Batten disease)의 한 형태인 후기 영아 신경세로이드 리포푸신증 2형 치료를 위한 브리뉴라(Brineura); 유전성 대사 질환인 페닐케톤뇨증(PKU) 환자를 치료하는 데 사용되는 독점 합성 경구 형태인 6R-BH4인 Kuvan도 있습니다. 이 회사의 상용 제품에는 또한 점액다당류증 VI 환자를 위한 N-아세틸갈락토사민 4-설파타제의 재조합 형태인 Naglazyme; PKU가 있는 성인 환자를 위한 PEG화된 재조합 페닐알라닌 암모니아 분해효소인 Palynziq; 및 리소좀 축적 질환인 뮤코다당류증 IV형 A 치료를 위한 효소 대체 요법인 Vimizim이 있습니다. 또한 아데노 관련 바이러스 벡터인 발록토코겐 록사파르보벡(valoctocogene roxaparvovec)을 개발하고 있으며, 이는 중증 혈우병 A 환자 치료를 위한 3상 임상 시험이 진행 중입니다. 인간의 불균형 저신장의 한 형태인 연골 무형성증의 치료를 위한 제III상 임상 시험에 있는 보소리타이드; PKU 환자의 혈액 Phe 농도 수준을 정상화하기 위한 1/2상 임상 시험 중인 AAV5 매개 유전자 치료법인 BMN 307; 유전성 혈관부종 치료용 BMN 331; 만성 신장 질환 치료용 BMN 255; 및 Duchenne 근이영양증 치료를 위한 BMN 351. 이 회사는 Sarepta Therapeutics, Asubio Pharma Co., Ltd. 및 DiNAQOR AG와 협력 및 라이센스 계약을 체결했습니다. 이 회사는 미국, 유럽, 라틴 아메리카 및 국제적으로 전문 약국, 병원, 외국 정부 기관은 물론 유통업체 및 의약품 도매업체에 서비스를 제공하고 있습니다. Allen Institute와 협력하고 있습니다. BioMarin Pharmaceutical Inc.는 1996년에 설립되었으며 캘리포니아주 산라파엘에 본사를 두고 있습니다.