Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., et biofarmasøytisk selskap, fokuserer på å oppdage, utvikle og kommersialisere RNA-interferens (RNAi) terapi. Selskapets pipeline av undersøkende RNAi-terapier fokuserer på genetiske medisiner, kardiometabolske sykdommer, leverinfeksjonssykdommer og sentralnervesystem (CNS)/øyesykdommer. Dets markedsførte produkter inkluderer ONPATTRO (patisiran), en lipidkompleksinjeksjon for behandling av polynevropati av arvelig transtyretinmediert amyloidose hos voksne; GIVLAARI for behandling av voksne med akutt leverporfyri (AHP); og OXLUMO (lumasiran) for behandling av primær hyperoksaluri type 1 (PH1). I tillegg utvikler selskapet givosiran for behandling av ungdomspasienter med AHP; lumasiran for behandling av avansert PH1 og tilbakevendende nyrestein; patisiran for behandling av transthyretin amyloidose, eller ATTR amyloidose, med kardiomyopati; og vutrisiran for behandling av ATTR amyloidose. Alnylam Pharmaceuticals, Inc. har strategiske samarbeid med Regeneron Pharmaceuticals, Inc. for å oppdage, utvikle og kommersialisere RNAi-terapi for en rekke sykdommer ved å adressere terapeutiske mål uttrykt i øyet og CNS; og Sanofi Genzyme for å oppdage, utvikle og kommersialisere RNAi-terapi. Det har også lisens- og samarbeidsavtaler med Novartis AG; Vir Biotechnology, Inc.; Dicerna Pharmaceuticals, Inc.; Ionis Pharmaceuticals, Inc.; og PeptiDream, Inc. Selskapet ble grunnlagt i 2002 og har hovedkontor i Cambridge, Massachusetts.