BioMarin Pharmaceutical

BioMarin Pharmaceutical Inc. utvikler og kommersialiserer terapier for mennesker med alvorlige og livstruende sjeldne sykdommer og medisinske tilstander. Dens kommersielle produkter inkluderer Aldurazyme for å behandle mucopolysaccharidosis I, en genetisk sykdom; Brineura for behandling av sen infantil neuronal ceroid lipofuscinosis type 2, en form for Batten sykdom; og Kuvan, en proprietær syntetisk oral form av 6R-BH4 som brukes til å behandle pasienter med fenylketonuri (PKU), en arvelig metabolsk sykdom. Selskapets kommersielle produkter omfatter også Naglazyme, en rekombinant form av N-acetylgalaktosamin 4-sulfatase for pasienter med mucopolysaccharidosis VI; Palynziq, et PEGylert rekombinant fenylalanin ammoniakklyase-enzym for voksne pasienter med PKU; og Vimizim, en enzymerstatningsterapi for behandling av mucopolysaccharidosis IV Type A, en lysosomal lagringsforstyrrelse. I tillegg utvikler den valoktokogen roxaparvovec, en adeno-assosiert virusvektor, som er i fase III klinisk studie for behandling av pasienter med alvorlig hemofili A; vosoritide som er i fase III klinisk studie for behandling av achondroplasia, en form for uforholdsmessig kort vekst hos mennesker; BMN 307, en AAV5-mediert genterapi, som er i fase 1/2 klinisk studie for å normalisere Phe-konsentrasjonen i blodet hos pasienter med PKU; BMN 331 for behandling av arvelig angioødem; BMN 255 for behandling av kronisk nyresykdom; og BMN 351 for behandling av Duchenne muskeldystrofi. Selskapet har samarbeids- og lisensavtaler med Sarepta Therapeutics, Asubio Pharma Co., Ltd., og DiNAQOR AG. Selskapet betjener spesialapotek, sykehus og utenlandske offentlige etater, samt distributører og farmasøytiske grossister i USA, Europa, Latin-Amerika og internasjonalt. Det har samarbeid med Allen Institute. BioMarin Pharmaceutical Inc. ble innlemmet i 1996 og har hovedkontor i San Rafael, California.