CRISPR Therapeutics AG

CRISPR Therapeutics AG, et genredigeringsselskap, fokuserer på å utvikle transformative genbaserte medisiner for alvorlige menneskelige sykdommer. Selskapet utvikler produktene sine ved å bruke CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)/CRISPR-assosiert protein 9 (Cas9), en genredigeringsteknologi som muliggjør presise rettet endringer i genomisk DNA. Den har en portefølje av terapeutiske programmer innen en rekke sykdomsområder, inkludert hemoglobinopatier, onkologi, regenerativ medisin og sjeldne sykdommer. Selskapets ledende produktkandidat er CTX001, en ex vivo CRISPR-genredigert terapi for behandling av pasienter som lider av transfusjonsavhengig beta-thalassemi eller alvorlig sigdcellesykdom der en pasients hematopoietiske stamceller er konstruert for å produsere høye nivåer av føtalt hemoglobin i rødt blod celler. Den utvikler også CTX110, en donoravledet genredigert allogen CAR-T-terapi rettet mot klynge av differensiering 19 positive maligniteter; allogene CAR-T-programmer som omfatter CTX120 rettet mot B-cellemodningsantigen for behandling av residiverende eller refraktært myelomatose; og CTX130 for behandling av solide svulster og hematologiske maligniteter. Den utvikler regenerative medisinprogrammer ved diabetes; og in vivo og andre genetiske sykdomsprogrammer for å behandle glykogenlagringssykdom Ia, Duchenne muskeldystrofi, myotonisk dystrofi type 1 og cystisk fibrose. Selskapet har strategiske partnerskap med Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. og Capsida Biotherapeutics. Selskapet var tidligere kjent som Inception Genomics AG og skiftet navn til CRISPR Therapeutics AG i april 2014. CRISPR Therapeutics AG ble stiftet i 2013 og har hovedkontor i Zug, Sveits.