Amicus Therapeutics

Amicus Therapeutics, Inc., et bioteknologiselskap, fokuserer på å oppdage, utvikle og levere medisiner til mennesker som lever med sjeldne metabolske sykdommer. Dets kommersielle produkt- og produktkandidater inkluderer Galafold, en oral presisjonsmedisin for behandling av voksne med en bekreftet diagnose av Fabrys sykdom og en tilgjengelig galaktosidase alfa-genvariant basert på in vitro analysedata; genterapi for Fabry og Pompes sykdommer, samt for ulike typer Batten-sykdommer; enzymerstatningsterapier for Pompes sykdommer; og CDKL5-mangelforstyrrelse produktkandidater. Selskapet har også flere genterapier i aktiv preklinisk utvikling, inkludert genterapier for mukopolysakkaridose type IIIB, samt et neste generasjonsprogram innen mukopolysakkaridose type IIIA. Selskapet har samarbeids- og lisensavtaler med Landsdekkende barnesykehus; University of Pennsylvania; og GlaxoSmithKline. Amicus Therapeutics, Inc. ble innlemmet i 2002 og har hovedkontor i Philadelphia, Pennsylvania.