Ionis Pharmaceuticals

Ionis Pharmaceuticals, Inc. oppdager og utvikler RNA-målrettede terapier i USA. Selskapet tilbyr SPINRAZA for spinal muskelatrofi (SMA) hos pediatriske og voksne pasienter; TEGSEDI, en injeksjon for behandling av polynevropati av arvelig transthyretinmediert amyloidose hos voksne; og WAYLIVRA, en behandling for familiært kylomikronemisyndrom og familiær partiell lipodystrofi. Det er involvert i å utvikle nevrologiske produkter som inkluderer Tominersen for Huntingtons sykdommer; Tofersen for amyotrofisk lateral sklerose (ALS); IONIS-MAPTRx for Alzheimers sykdommer; IONIS-C9Rx for genetisk form av ALS; ION859 for Parkinsons sykdom; ION464 for multippel systematrofi og Parkinsons sykdom; ION541 for amyotrofisk lateral sklerose; og IONIS-DNM2-2.5Rx for sentronukleær myopati. Selskapet utvikler også produkter for kardiometabolsk sykdom, som IONIS-TTR-LRx for transthyretin amyloidose og IONIS-GHR-LRx for akromegali; IONIS-APOCIII-LRx for familiært kylomikronemisyndrom og TG-drevne sykdommer; IONIS-APOCIII-LRx for behandlingsresistent hypertensjon; Pelacarsen for risikoreduksjon av Lp(a)kardiovaskulær sykdom; Vupanorsen for sHTG/CVDRR; IONIS-FXI-LRx for koagulasjonsforstyrrelser; ION449 for kardiovaskulære sykdommer; og IONIS-GCGRRx for diabetikere. I tillegg utvikler den IONIS-ENAC-2.5Rx for cystisk fibrose og kronisk obstruktiv lungesykdom; IONIS-PKK-LRx for arvelig angioødem; Danvatirsen for kreft; IONIS-TMPRSS6-LRx for beta-thalassemi og jerntoksisitet; IONIS-HBVRx for hepatitt B-virus; IONIS-AR-2.5Rx for prostatakreft; IONIS-FB-LRx for aldersrelatert makuladegenerasjon og IgA nefropati; og ION357 for retinitis pigmentosa. Det har en samarbeidsavtale med AstraZeneca; GlaxoSmithKline plc; Janssen Biotech, Inc.; Bayer AG; Novartis AG; Pfizer, Inc.; Biogen Inc.; Flamingo Therapeutics, Inc.; og Roche. Ionis Pharmaceuticals, Inc. ble grunnlagt i 1989 og er basert i Carlsbad, California.