Krystal Biotech

Krystal Biotech, Inc., et bioteknologiselskap på klinisk stadium, engasjerer seg i feltet med gjentablerbar genterapi for å behandle alvorlige sjeldne sykdommer i USA. Dens ledende produktkandidat er beremagene geperpavec (B-VEC), som er i fase III klinisk studie for å behandle dystrofisk epidermolysis bullosa. Selskapet er også involvert i utviklingen av KB105 som er i fase I/II klinisk studie for behandling av pasienter med mangelfull autosomal recessiv medfødt iktyose; KB301, som er i fase I/II klinisk stadium for behandling av rynker og aknearr; KB407 som er i preklinisk stadium for cystisk fibrose; og KB104, som er i preklinisk stadium for netherton syndrom. Produktkandidatene på oppdagelsesstadiet inkluderer KB5xx for behandling av kroniske hudsykdommer, KB3xx for å behandle estetiske hudsykdommer og KB3xx for andre sjeldne lungesykdommer. Krystal Biotech, Inc. ble grunnlagt i 2015 og har hovedkontor i Pittsburgh, Pennsylvania.