Intellia Therapeutics

Intellia Therapeutics, Inc., et genomredigeringsselskap, fokuserer på utvikling av terapeutiske midler. Den bruker et biologisk verktøy kjent som Clustered, Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR assosiert 9 (CRISPR/Cas9)-systemet. Selskapets in vivo-programmer inkluderer NTLA-2001, som er i fase 1 klinisk studie for behandling av transthyretin amyloidose; og NTLA-2002 for behandling av arvelig angioødem, så vel som andre leverfokuserte programmer som omfatter hemofili A og hemofili B, hyperoksaluri type 1 og alfa-1 antitrypsinmangel. Dens ex vivo pipeline inkluderer NTLA-5001 for behandling av akutt myeloid leukemi; og proprietære programmer fokusert på å utvikle konstruerte celleterapier for å behandle ulike onkologiske og autoimmune lidelser. Intellia Therapeutics, Inc. har lisens- og samarbeidsavtaler med Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc. for å konstruere hematopoietiske stamceller for behandling av sigdcellesykdom; Regeneron Pharmaceuticals, Inc. for å samutvikle potensielle produkter for behandling av hemofili A og hemofili B; Ospedale San Raffaele; og et strategisk samarbeid med SparingVision SAS for å utvikle nye genomiske medisiner ved bruk av CRISPR/Cas9-teknologi for behandling av øyesykdommer. Selskapet var tidligere kjent som AZRN, Inc. og skiftet navn til Intellia Therapeutics, Inc. i juli 2014. Intellia Therapeutics, Inc. ble innlemmet i 2014 og har hovedkontor i Cambridge, Massachusetts.