ProQR Therapeutics

ProQR Therapeutics NV, et biofarmasøytisk selskap, engasjerer seg i oppdagelsen og utviklingen av RNA-baserte terapeutiske midler for behandling av genetiske lidelser. Det er først og fremst utviklende sepofarsen som er i fase II/III illuminate-forsøk for behandling av lebers medfødte amaurose 10 sykdom; QR-421a, som er i fase I/II stjernestudie for usher syndrom type 2 og ikke-syndromisk retinitis pigmentosa; QR-1123 som er i fase I/II aurora-forsøk for behandling av autosomal dominant retinitis pigmentosa; og QR-504a, som er i den første kliniske studien for behandling av fuchs endotelial hornhinnedystrofi. Det har en lisensavtale med Radboud University Medical Center, Inserm Transfert SA, Ionis Pharmaceuticals, Inc., og Leiden University Medical Center, samt ProQR Therapeutics VIII BV for oppdagelse, utvikling og kommersialisering av potensielle nye medisiner for genetiske lidelser i leveren og nervesystemet. ProQR Therapeutics NV ble etablert i 2012 og har hovedkontor i Leiden, Nederland.