PTC Therapeutics

PTC Therapeutics, Inc., et biofarmasøytisk selskap, fokuserer på oppdagelse, utvikling og kommersialisering av medisiner til pasienter med sjeldne lidelser. Porteføljens pipeline inkluderer kommersielle produkter og produktkandidater i ulike utviklingsstadier, inkludert kliniske, prekliniske og forsknings- og oppdagelsesstadier, fokuserer på utvikling av behandlinger for flere terapeutiske områder, inkludert sjeldne sykdommer og onkologi. Selskapet tilbyr Translarna og Emflaza for behandling av Duchenne muskeldystrofi i det europeiske økonomiske samarbeidsområdet og USA; kommersialiserer Tegsedi og Waylivra for behandling av sjeldne sykdommer i Latin-Amerika og Karibia; og markedsfører Evrysdi for behandling av SMA hos voksne og barn to måneder og eldre i Brasil. Selskapets skjøteplattform inkluderer PTC518, som utvikles for behandling av Huntingtons sykdom. PTC Therapeutics, Inc. har samarbeid med F. Hoffman-La Roche Ltd og Hoffman-La Roche Inc., samt Spinal Muscular Atrophy Foundation for å fremme legemiddeloppdagelse og utviklingsforskning innen regenerativ medisin; forskningssamarbeid med Massachusetts General Hospital for behandling av sjeldne genetiske lidelser som følge av pre-mRNA; og Akcea Therapeutics, Inc. for å kommersialisere Tegsedi og Waylivra for behandling av sjeldne sykdommer i Latin-Amerika og Karibia. PTC Therapeutics, Inc. ble grunnlagt i 1998 og har hovedkontor i South Plainfield, New Jersey.