uniQure

uniQure NV, et genterapiselskap, engasjerer seg i utviklingen av behandlinger for pasienter som lider av genetiske og andre ødeleggende sykdommer. Hovedprogrammet er Etranacogene dezaparvovec (AMT-061), som er i fase III HOPE-B pivotal studie for behandling av hemofili B. Selskapet engasjerer seg også i å utvikle AMT-130, en genterapi som er i fase I/II klinisk studie for behandling av Huntingtons sykdom; AMT-060, som er i fase I/II klinisk studie for behandling av hemofili B; AMT-180 for behandling av hemofili A; AMT-190, en IV-administrert adeno-assosiert virus (AAV) 5-basert genterapi for behandling av Fabrys sykdom; og AMT-150, en engangs, intratekalt administrert, AAV-genterapi for behandling av spinocerebellar ataksi type 3. Selskapet har samarbeids- og lisensavtaler med Bristol Myers-Squibb Company; Gen-X; og Synpromics Limited. uniQure NV ble grunnlagt i 1998 og har hovedkontor i Amsterdam, Nederland.