Ultragenyx Pharmaceutical Inc., et biofarmasÞytisk selskap, fokuserer pÄ identifisering, anskaffelse, utvikling og kommersialisering av nye produkter for behandling av sjeldne og ultrasjeldne genetiske sykdommer i USA. Dens biologiske produkter inkluderer Crysvita (burosumab), et antistoff rettet mot fibroblastvekstfaktor 23 for behandling av X-bundet hypofosfatemi, sÄ vel som tumorindusert osteomalaci; Mepsevii, en enzymerstatningsterapi for behandling av barn og voksne med mucopolysaccharidosis VII; og Dojolvi for behandling av langkjedede fettsyreoksidasjonsforstyrrelser. Selskapet utvikler ogsÄ DTX401, en adeno-assosiert virus 8 (AAV8) genterapi klinisk kandidat for behandling av pasienter med glykogenlagringssykdom type Ia; DTX301, en AAV8 genterapi produktkandidat for behandling av pasienter med ornithin transcarbamylase; UX143, et humant monoklonalt antistoff for behandling av osteogenesis imperfecta; GTX-102, et antisense-oligonukleotid for behandling av Angelman syndrom; UX701, for behandling av Wilson sykdom; og UX053 for behandling av glykogenlagringssykdom type III. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. har samarbeids- og lisensavtale med Kyowa Kirin Co., Ltd.; Saint Louis University; Baylor Research Institute; REGENXBIO Inc.; Bayer; GeneTx; Mereo; University of Pennsylvania; Arcturus Therapeutics Holdings Inc., Solid Biosciences Inc.; og Daiichi Sankyo Co., Ltd. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ble innlemmet i 2010 og har hovedkontor i Novato, California.