Rocket Pharmaceuticals

Rocket Pharmaceuticals, Inc., sammen med sine datterselskaper, opererer som et bioteknologiselskap med flere plattformer som fokuserer på å utvikle genterapier for sjeldne og ødeleggende pediatriske sykdommer. Den har fire ex vivo lentivirale vektorprogrammer i klinisk stadium for fanconi-anemi, en genetisk defekt i benmargen som reduserer produksjonen av blodceller eller fremmer produksjonen av defekte blodceller; leukocyttadhesjonsmangel-I, en genetisk lidelse som forårsaker funksjonsfeil i immunsystemet; pyruvatkinase-mangel, en sjelden autosomal recessiv lidelse i røde blodlegemer som resulterer i kronisk ikke-sfærocytisk hemolytisk anemi; og infantil malign osteopetrose, en genetisk lidelse karakterisert ved økt bentetthet og benmasse sekundært til nedsatt benresorpsjon. Selskapet har også et klinisk stadium in vivo adeno-assosiert virusprogram for Danon sykdom, en multiorgan lysosomal-assosiert lidelse som fører til tidlig død på grunn av hjertesvikt. Det har lisensavtaler med Fred Hutchinson Cancer Research Center; Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), Centro de Investigacion Biomedica En Red, og Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz; CIEMAT og UCL Business PLC; Regentene ved University of California; og REGENXBIO Inc. Selskapet har også en forsknings- og samarbeidsavtale med Lunds universitet; og strategisk samarbeidsavtale med Stanford University School of Medicine. Rocket Pharmaceuticals, Inc. har hovedkontor i Cranbury, New Jersey.