Solid Biosciences

Solid Biosciences Inc., et life science-selskap, engasjerer seg i å utvikle terapier for duchenne muskeldystrofi (DMD) i USA. Selskapets ledende produktkandidat er SGT-001, en genoverføringskandidat, som er i en fase I/II klinisk studie for å drive funksjonell dystrofinproteinekspresjon i pasientens muskler. Porteføljen omfatter også Anti-LTBP4, et komplementært sykdomsmodifiserende program som identifiserer og utvikler et monoklonalt antistoff beregnet på å redusere fibrose og betennelse ved å målrette og stabilisere LTBP4-proteinet. I tillegg engasjerer selskapet seg i å utvikle biomarkører og sensorer; og Solid Suit-programmet som inkluderer utvikling av bærbare hjelpemidler som fokuserer på å gi funksjonelle og terapeutiske fordeler. Solid Biosciences Inc. har strategisk samarbeid med Ultragenyx for å utvikle og kommersialisere nye genterapier for Duchenne muskeldystrofi. Solid Biosciences Inc. ble innlemmet i 2013 og har hovedkontor i Cambridge, Massachusetts.