Sarepta Therapeutics

Sarepta Therapeutics, Inc., et biofarmasøytisk selskap i kommersiell fase, fokuserer på oppdagelsen og utviklingen av RNA-målrettede terapier, genterapi og andre genetiske terapeutiske modaliteter for behandling av sjeldne sykdommer. Selskapet tilbyr EXONDYS 51-injeksjon for å behandle duchenne muskeldystrofi (DMD) hos pasienter som har en bekreftet mutasjon av DMD-genet som er mottakelig for ekson 51-hopping; og VYONDYS 53 for behandling av DMD hos pasienter som har en bekreftet mutasjon av DMD-genet som er mottakelig for ekson 53-hopping. Det utvikler også AMONDYS 45, en produktkandidat som bruker fosforodiamidatmorfolinooligomer (PMO) kjemi og eksonhoppingsteknologi for å hoppe over ekson 45 av dystrofingenet; SRP-5051, en peptidkonjugert PMO som binder ekson 51 av dystrofin pre-mRNA; SRP-9001, et DMD mikro-dystrofin genterapiprogram; og SRP-9003, et genterapiprogram for muskeldystrofier i lem-belte. Selskapet har samarbeidsavtaler med F. Hoffman-La Roche Ltd; Landsdekkende barnesykehus; lysogen; Duke University; Genethon; og StrideBio. Den har også en forsknings- og opsjonsavtale med Codiak BioSciences, Inc. for å designe og utvikle konstruert eksosometerapi for å levere genterapi, genredigering og RNA-teknologier for nevromuskulære sykdommer; og forskningssamarbeid med Genevant Sciences for lipid-nanopartikkelbaserte genredigeringsterapi. Sarepta Therapeutics, Inc. ble innlemmet i 1980 og har hovedkontor i Cambridge, Massachusetts.