Vertex Pharmaceuticals

Vertex Pharmaceuticals Incorporated engasjerer seg i utvikling og kommersialisering av terapier for behandling av cystisk fibrose. Selskapet markedsfører SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI og KALYDECO for å behandle pasienter med cystisk fibrose som har spesifikke mutasjoner i transmembrankonduktansregulatorgenet for cystisk fibrose; og TRIKAFTA for behandling av pasienter med CF 12 år eller eldre som har minst én F508del-mutasjon i cystisk fibrose transmembrankonduktansregulator, eller CFTR, genet. Dens pipeline inkluderer Pipeline for Alpha-1 antitrypsin-mangel som er i fase 2 klinisk studie; VX-864, en andre undersøkelse av småmolekyler for behandling av AAT-mangel, som er i fase 1 klinisk studie; og VX-147 som fullførte en fase 1 klinisk studie for behandling av APOL1-mediert fokal segmentell glomerulosklerose, eller FSGS, og andre alvorlige nyresykdommer. Selskapet selger produktene sine primært til spesialapotek og spesialitetsdistributører i USA, samt spesialdistributører og detaljhandelskjeder, og sykehus og klinikker internasjonalt. Vertex Pharmaceuticals Incorporated har samarbeid med CRISPR Therapeutics AG; Arbor Biotechnologies, Inc.; Moderna, Inc.; Genomics plc; Merck KGaA; Darmstadt, Tyskland; X-Chem, Inc.; Janssen Pharmaceuticals, Inc.; Merck KGaA; Kymera Therapeutics; Ribometrix, Inc.; Molecular Templates, Inc.; Mammoth Biosciences; og Affinia Therapeutics, samt en strategisk forskningssamarbeid og lisensavtale med Obsidian Therapeutics, Inc. for oppdagelsen av nye terapier som regulerer genredigering for behandling av alvorlige sykdommer. Selskapet ble grunnlagt i 1989 og har hovedkontor i Boston, Massachusetts.