BridgeBio Pharma, Inc. āļĄāļĩāļŠāđāļ§āļāļĢāđāļ§āļĄāđāļāļāļēāļĢāļāđāļāļāļ āļāļēāļĢāļāļąāļāļāļē āđāļĨāļ°āļāļēāļĢāļŠāđāļāļĄāļāļāļĒāļēāļĢāļąāļāļĐāļēāđāļĢāļāļāļēāļāļāļąāļāļāļļāļāļĢāļĢāļĄāļŦāļĨāļēāļĒāļāļāļīāļ āļāļĢāļīāļĐāļąāļāļĄāļĩāđāļāļĢāļāļāļēāļĢāļāļąāļāļāļē 30 āđāļāļĢāļāļāļēāļĢāļāļķāđāļāļĢāļ§āļĄāļāļķāļāļāļĨāļļāđāļĄāļāļĨāļīāļāļ āļąāļāļāđāļāļąāđāļāđāļāđāļāļēāļĢāļāđāļāļāļāļāļąāđāļāđāļāđāđāļāļīāđāļāđ āđāļāļāļāļāļķāļāļāļēāļĢāļāļąāļāļāļēāļāļąāđāļāļāļĨāļēāļĒ āļāļĨāļīāļāļ āļąāļāļāđāļāļāļāļāļĢāļīāļĐāļąāļāļāļĩāđāļāļĒāļđāđāđāļāđāļāļĢāļāļāļēāļĢāļāļąāļāļāļē āđāļāđāđāļāđ BBP-265 āļāļķāđāļāđāļāđāļāļŠāļēāļĢāđāļāļīāđāļĄāđāļŠāļāļĩāļĒāļĢāļ āļēāļāđāļĄāđāļĨāļāļļāļĨāļāļāļēāļāđāļĨāđāļāļāļāļāļāļĢāļēāļāļŠāđāļāđāļĢāļāļīāļ āļŦāļĢāļ·āļ TTR āļāļķāđāļāļāļĒāļđāđāđāļāļāļēāļĢāļāļāļĨāļāļāļāļēāļāļāļĨāļīāļāļīāļāļĢāļ°āļĒāļ°āļāļĩāđ 3 āļāļĩāđāļāļģāļĨāļąāļāļāļģāđāļāļīāļāļāļĒāļđāđāļŠāļģāļŦāļĢāļąāļāļāļēāļĢāļĢāļąāļāļĐāļē TTR āļāļ°āđāļĄāļĨāļāļĒāđāļāļāļīāļŠ-āļāļēāļĢāđāļāļīāđāļāđāļĄāđāļāđāļāļāļĩ āļŦāļĢāļ·āļ ATTR-CM BBP-831 āļāļķāđāļāđāļāđāļāļŠāļēāļĢāļĒāļąāļāļĒāļąāđāļ FGFR1-3 āđāļāļāļāļąāļāđāļĨāļ·āļāļāđāļĄāđāļĨāļāļļāļĨāļāļāļēāļāđāļĨāđāļ āļāļķāđāļāđāļāđāļāļāļēāļĢāļāļāļĨāļāļāļāļēāļāļāļĨāļīāļāļīāļāļĢāļ°āļĒāļ°āļāļĩāđ 2 āļāļĩāđāļāļģāļĨāļąāļāļāļģāđāļāļīāļāļāļĒāļđāđāļŠāļģāļŦāļĢāļąāļāļāļēāļĢāļĢāļąāļāļĐāļēāļ āļēāļ§āļ°āļāļĢāļ°āļāļđāļāļāļĢāļļāļāđāļāļāļđāđāļāđāļ§āļĒāđāļāđāļ āļāļĨāļīāļāļ āļąāļāļāđāļāđāļēāļĒāđāļāļāļĒāļĩāļ AAV5 āļŠāļģāļŦāļĢāļąāļāļāļēāļĢāļĢāļąāļāļĐāļēāļ āļēāļ§āļ°āļāđāļāļĄāļŦāļĄāļ§āļāđāļāļĄāļĩāļĄāļēāļāđāļāļīāļāđāļāļŦāļĢāļ·āļ CAH āļāļķāđāļāđāļāđāļĢāļąāļāđāļĢāļāļŦāļāļļāļāļāļēāļāļāļēāļĢāļāļēāļ 21-āđāļŪāļāļĢāļāļāļāļĩāđāļĨāļŠ āļŦāļĢāļ·āļ 21OHD āđāļĨāļ° Encaleret āļāļķāđāļāđāļāđāļāđāļĄāđāļĨāļāļļāļĨāļāļāļēāļāđāļĨāđāļāļāļĩāđāđāļāđāļāļĻāļąāļāļĢāļđāļāļąāļāļāļāļāđāļāļĨāđāļāļĩāļĒāļĄ sensing receptor āļŦāļĢāļ·āļ CaSR āļāļķāđāļāđāļāđāļāļāļēāļĢāļāļāļĨāļāļāļāļēāļāļāļĨāļīāļāļīāļāđāļāļ·āđāļāļāļīāļŠāļđāļāļāđāđāļāļ§āļāļīāļāļĢāļ°āļĒāļ°āļāļĩāđ 2 āļāļĩāđāļāļģāļĨāļąāļāļāļģāđāļāļīāļāļāļĒāļđāđāļŠāļģāļŦāļĢāļąāļ Autosomal Dominant Hypocalcemia Type 1 āļŦāļĢāļ·āļ ADH1 āļāļĢāļīāļĐāļąāļāļĒāļąāļāļĄāļĩāļŠāđāļ§āļāļĢāđāļ§āļĄāđāļāļāļēāļĢāļāļąāļāļāļēāļāļĨāļīāļāļ āļąāļāļāđāļŠāļģāļŦāļĢāļąāļ Mendelian āđāļĢāļāļāļīāļ§āļŦāļāļąāļāļāļēāļāļāļąāļāļāļļāļāļĢāļĢāļĄ āļĄāļ°āđāļĢāđāļāļ§āļīāļāļĒāļē āđāļĨāļ°āđāļĢāļāļāđāļ§āļĒāļĒāļĩāļāļāļģāļāļąāļ BridgeBio Pharma, Inc. āļĄāļĩāđāļāļāļāļļāļāļēāļāđāļĨāļ°āļāđāļāļāļāļĨāļāļāļ§āļēāļĄāļĢāđāļ§āļĄāļĄāļ·āļāļāļąāļ Leland Stanford Junior University; āļāļđāđāļŠāļģāđāļĢāđāļāļĢāļēāļāļāļēāļĢāđāļŦāđāļāļĄāļŦāļēāļ§āļīāļāļĒāļēāļĨāļąāļĒāđāļāļĨāļīāļāļāļĢāđāđāļāļĩāļĒ; āđāļĨāđāļāļŠ āđāļāđāļāđāļĄāļāļīāļāļąāļĨ āļĢāļĩāđāļŠāļīāļĢāđāļ āļāļīāļāļāđ; āļĄāļŦāļēāļ§āļīāļāļĒāļēāļĨāļąāļĒāđāļāļĨāļīāļāļāļĢāđāđāļāļĩāļĒ āļāļēāļāļāļīāđāļāđāļ; āļĄāļŦāļēāļ§āļīāļāļĒāļēāļĨāļąāļĒ Johns Hopkins āđāļĨāļ°āļĄāļŦāļēāļ§āļīāļāļĒāļēāļĨāļąāļĒāļāļĨāļāļĢāļīāļāļē; āļĄāļŦāļēāļ§āļīāļāļĒāļēāļĨāļąāļĒāđāļāđāļĨāļĢāļēāđāļ āļ§āļīāļāļĒāļēāđāļāļāļāļēāļĢāđāļāļāļĒāđ Anschutz; āļŠāļāļēāļāļąāļāļāļāļĨāđāļāđāļāļ·āđāļāļāļēāļĢāļĻāļķāļāļĐāļēāļāļĩāļ§āļ§āļīāļāļĒāļē; āļāļēāļĢāļāļģāļāļąāļāļāđāļ§āļĒāđāļāļēāļ§āļāļāļ; āļĒāļđāļāļĩāļāļēāļāļāļĢāļēāļāļāļīāļŠāđāļ; āđāļāļĢāļ·āļāļāđāļēāļĒ Glycomics āļāļāļāđāļāļāļēāļāļē (GlycoNet); āļĄāļŦāļēāļ§āļīāļāļĒāļēāļĨāļąāļĒāđāļāļĨāļīāļāļāļĢāđāđāļāļĩāļĒ; āļĄāļŦāļēāļ§āļīāļāļĒāļēāļĨāļąāļĒāđāļāļĨāļąāļĄāđāļāļĩāļĒ; āļ āļđāđāļāļēāļāļĩāļāļēāļĒ; āđāļĨāļ° Helsinn Group āļāļĨāļāļāļāļāļāļ§āļēāļĄāļĢāđāļ§āļĄāļĄāļ·āļāļāļēāļāļāļĨāļīāļāļīāļāļāļąāļ Bristol Myers Squibb āđāļāļ·āđāļāļāļĢāļ°āđāļĄāļīāļāļāļēāļĢāļĢāļ§āļĄāļāļąāļāļāļāļ BBP-398 āļāļāļāļāļēāļāļāļĩāđāļĒāļąāļāļĄāļĩāļāļ§āļēāļĄāļĢāđāļ§āļĄāļĄāļ·āļāļāđāļēāļāļāļēāļĢāļ§āļīāļāļąāļĒāđāļĨāļ°āļāđāļāļāļāļĨāļāļāļēāļāđāļĨāļ·āļāļāļāļąāļ Unnatural Products Inc. āđāļāļ·āđāļāļāļģāļŦāļāļāđāļāđāļēāļŦāļĄāļēāļĒāđāļĢāļāļŦāļēāļĒāļēāļāļāļĩāđāļāļēāļāļāļģāđāļāļāļĢāļ°āļĒāļļāļāļāđāđāļāđāļāđāļēāļāđāļāļ·āđāļāļāļāļāļ§āļīāļāļĒāļē āļāļĢāļīāļĐāļąāļāļāđāļāļāļąāđāļāļāļķāđāļāđāļāļāļĩ 2558 āđāļĨāļ°āļĄāļĩāļŠāļģāļāļąāļāļāļēāļāđāļŦāļāđāđāļāđāļĄāļ·āļāļāļāļēāđāļĨāļāļąāļĨāđāļ āļĢāļąāļāđāļāļĨāļīāļāļāļĢāđāđāļāļĩāļĒ