Ionis Pharmaceuticals, Inc. ค้นพบและพัฒนาวิธีการรักษาโรคแบบกำหนดเป้าหมาย RNA ในสหรัฐอเมริกา บริษัทเสนอ SPINRAZA สำหรับการเสื่อมของกล้ามเนื้อกระดูกสันหลัง (SMA) ในผู้ป่วยเด็กและผู้ใหญ่ TEGSEDI การฉีดเพื่อรักษา polyneuropathy ของ amyloidosis ที่เป็นสื่อกลางของ transthyretin ที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรมในผู้ใหญ่ และ WAYLIVRA ซึ่งเป็นการรักษาโรคไคโลไมโครนีเมียในครอบครัวและภาวะไขมันในเลือดผิดปกติบางส่วนจากครอบครัว บริษัทมีส่วนร่วมในการพัฒนาผลิตภัณฑ์ทางประสาทวิทยา ซึ่งรวมถึงโทมินเนอร์เซนสำหรับโรคฮันติงตัน Tofersen สำหรับเส้นโลหิตตีบด้านข้าง amyotrophic (ALS); IONIS-MAPTRx สำหรับโรคอัลไซเมอร์; IONIS-C9Rx สำหรับรูปแบบทางพันธุกรรมของ ALS; ION859 สำหรับโรคพาร์กินสัน; ION464 สำหรับการฝ่อหลายระบบและโรคพาร์กินสัน ION541 สำหรับเส้นโลหิตตีบด้านข้าง amyotrophic; และ IONIS-DNM2-2.5Rx สำหรับผงาดนิวเคลียร์แบบศูนย์กลาง บริษัทกำลังพัฒนาผลิตภัณฑ์สำหรับโรคหัวใจและหลอดเลือด เช่น IONIS-TTR-LRx สำหรับทรานส์ไธเรตินอะไมลอยโดซิส และ IONIS-GHR-LRx สำหรับอะโครเมกาลี IONIS-APOCIII-LRx สำหรับกลุ่มอาการไคโลไมโครนีเมียในครอบครัวและโรคที่ขับเคลื่อนด้วย TG; IONIS-APOCIII-LRx สำหรับความดันโลหิตสูงที่ดื้อต่อการรักษา; Pelacarsen สำหรับการลดความเสี่ยงโรคหัวใจและหลอดเลือด Lp (a) ; วูพานอร์เซนสำหรับ sHTG/CVDRR; IONIS-FXI-LRx สำหรับความผิดปกติของการแข็งตัวของเลือด; ION449 สำหรับโรคหลอดเลือดหัวใจ; และ IONIS-GCGRRx สำหรับผู้ป่วยโรคเบาหวาน นอกจากนี้ยังพัฒนา IONIS-ENAC-2.5Rx สำหรับโรคซิสติกไฟโบรซิสและโรคปอดอุดกั้นเรื้อรัง IONIS-PKK-LRx สำหรับ angioedema ทางพันธุกรรม; Danvatirsen สำหรับโรคมะเร็ง; IONIS-TMPRSS6-LRx สำหรับเบต้าธาลัสซีเมียและความเป็นพิษของธาตุเหล็ก IONIS-HBVRx สำหรับไวรัสตับอักเสบบี; IONIS-AR-2.5Rx สำหรับมะเร็งต่อมลูกหมาก; IONIS-FB-LRx สำหรับจอประสาทตาเสื่อมที่เกี่ยวข้องกับอายุและโรคไต IgA; และ ION357 สำหรับเรตินอักเสบรงควัตถุ มีข้อตกลงความร่วมมือกับ AstraZeneca GlaxoSmithKline plc; แจนส์เซ่น ไบโอเทค อิงค์; ไบเออร์ เอจี; โนวาร์ทิส เอจี; ไฟเซอร์ อิงค์; ไบโอเจนอิงค์; ฟลามิงโกบำบัดอิงค์; และโรช Ionis Pharmaceuticals, Inc. ก่อตั้งขึ้นในปี 1989 และตั้งอยู่ในเมืองคาร์ลสแบด รัฐแคลิฟอร์เนีย