Vertex Pharmaceuticals Incorporated āļĄāļĩāļŠāđāļ§āļāļĢāđāļ§āļĄāđāļāļāļēāļĢāļāļąāļāļāļēāđāļĨāļ°āļāļģāļŦāļāđāļēāļĒāļ§āļīāļāļĩāļāļēāļĢāļĢāļąāļāļĐāļēāđāļĢāļāļāļīāļŠāļāļīāļāđāļāđāļāļĢāļāļīāļŠāđāļāđāļāļīāļāļāļēāļāļīāļāļĒāđ āļāļĢāļīāļĐāļąāļāļāļģāļāļēāļĢāļāļĨāļēāļ SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI āđāļĨāļ° KALYDECO āđāļāļ·āđāļāļĢāļąāļāļĐāļēāļāļđāđāļāđāļ§āļĒāđāļĢāļāļāļīāļŠāļāļīāļ āđāļāđāļāļĢāļāļīāļŠ āļāļķāđāļāļĄāļĩāļāļēāļĢāļāļĨāļēāļĒāļāļąāļāļāļļāđāđāļāļāļēāļ°āđāļāļĒāļĩāļāļāļ§āļāļāļļāļĄāļāļēāļĢāļāļģāļāļĢāļ°āđāļŠāđāļĄāļĄāđāļāļĢāļāļāļāļāļāļĩāļŠāļāļīāļ āđāļāđāļāļĢāļāļīāļŠ; āđāļĨāļ° TRIKAFTA āļŠāļģāļŦāļĢāļąāļāļāļēāļĢāļĢāļąāļāļĐāļēāļāļđāđāļāđāļ§āļĒāđāļĢāļ CF āļāļĩāđāļĄāļĩāļāļēāļĒāļļ 12 āļāļĩāļāļķāđāļāđāļ āļāļķāđāļāļĄāļĩāļāļēāļĢāļāļĨāļēāļĒāļāļąāļāļāļļāđāļāļāļ F508del āļāļĒāđāļēāļāļāđāļāļĒāļŦāļāļķāđāļāļāļĢāļąāđāļāđāļāļĒāļĩāļāļāļ§āļāļāļļāļĄāļāļēāļĢāļāļģāļāļĢāļ°āđāļŠāđāļĄāļĄāđāļāļĢāļāļāļāļāļāļĩāļŠāļāļīāļ āđāļāđāļāļĢāļāļīāļŠ āļŦāļĢāļ·āļ CFTR āđāļāļāđāđāļĨāļāđāļāļĢāļ°āļāļāļāļāđāļ§āļĒāđāļāļāđāđāļĨāļāđāļŠāļģāļŦāļĢāļąāļāļ āļēāļ§āļ°āļāļēāļāļŠāļēāļĢāđāļāļāļāļīāđāļāļĢāļāļāļīāļ Alpha-1 āļāļķāđāļāļāļĒāļđāđāđāļāļāļēāļĢāļāļāļĨāļāļāļāļēāļāļāļĨāļīāļāļīāļāļĢāļ°āļĒāļ°āļāļĩāđ 2; VX-864 āļāļķāđāļāđāļāđāļāļāļąāļ§āđāļāđāđāļāđāļĄāđāļĨāļāļļāļĨāļāļāļēāļāđāļĨāđāļāļāļĩāđāđāļāđāđāļāļāļēāļĢāļ§āļīāļāļąāļĒāļāļąāļ§āļāļĩāđāļŠāļāļāļŠāļģāļŦāļĢāļąāļāļāļēāļĢāļĢāļąāļāļĐāļēāļ āļēāļ§āļ°āļāļēāļ AAT āļāļķāđāļāļāļĒāļđāđāđāļāļāļēāļĢāļāļāļĨāļāļāļāļēāļāļāļĨāļīāļāļīāļāļĢāļ°āļĒāļ°āļāļĩāđ 1 āđāļĨāļ° VX-147 āļāļĩāđāđāļŠāļĢāđāļāļŠāļīāđāļāļāļēāļĢāļāļāļĨāļāļāļāļēāļāļāļĨāļīāļāļīāļāļĢāļ°āļĒāļ°āļāļĩāđ 1 āļŠāļģāļŦāļĢāļąāļāļāļēāļĢāļĢāļąāļāļĐāļē APOL1-mediated focal Segmental Glomerulosclerosis āļŦāļĢāļ·āļ FSGS āđāļĨāļ°āđāļĢāļāđāļāļĢāđāļēāļĒāđāļĢāļāļāļ·āđāļāđ āļāļĢāļīāļĐāļąāļāļāļģāļŦāļāđāļēāļĒāļāļĨāļīāļāļ āļąāļāļāđāđāļŦāđāļāļąāļāļĢāđāļēāļāļāļēāļĒāļĒāļēāđāļāļāļēāļ°āļāļēāļāđāļĨāļ°āļāļđāđāļāļąāļāļāļģāļŦāļāđāļēāļĒāđāļāļāļēāļ°āļāļēāļāđāļāļŠāļŦāļĢāļąāļāļāđāļĄāļĢāļīāļāļēāđāļāđāļāļŦāļĨāļąāļ āđāļāđāļāđāļāļĩāļĒāļ§āļāļąāļāļāļđāđāļāļąāļāļāļģāļŦāļāđāļēāļĒāđāļāļāļēāļ°āļāļēāļāđāļĨāļ°āđāļāļĢāļ·āļāļāđāļēāļĒāļāļēāļĢāļāđāļēāļāļĨāļĩāļ āļāļĨāļāļāļāļāđāļĢāļāļāļĒāļēāļāļēāļĨāđāļĨāļ°āļāļĨāļīāļāļīāļāđāļāļĢāļ°āļāļąāļāļŠāļēāļāļĨ Vertex Pharmaceuticals Incorporated āļĄāļĩāļāļ§āļēāļĄāļĢāđāļ§āļĄāļĄāļ·āļāļāļąāļ CRISPR Therapeutics AG; āļāļēāļĢāđāđāļāļāļĢāđāđāļāđāļāđāļāļāđāļāđāļĨāļĒāļĩ āļāļīāļāļāđ; āđāļĄāđāļāļīāļĢāđāļāļāđāļē āļāļīāļāļāđ; āļāļĄāļ. āļāļĩāđāļāļĄāļīāļāļŠāđ; āđāļĄāļāļĢāđāļ āđāļāļāļĩāđāļāđāļ; āļāļēāļĢāđāļĄāļŠāļāļąāļāļāđ, āđāļĒāļāļĢāļĄāļāļĩ; āđāļāđāļāļāđ-āđāļāļĄ āļāļīāļāļāđ; āđāļāļāļŠāđāđāļāđāļ āļāļēāļĢāđāļĄāļēāļāļđāļāļīāļāļāļĨāļŠāđ āļāļīāļāļāđ; āđāļĄāļāļĢāđāļ āđāļāļāļĩāđāļāđāļ; āļāļēāļĢāļāļģāļāļąāļāđāļāļāđāļāđāļĄāļĢāđāļē; āđāļĢāđāļāđāļĄāļāļĢāļīāļāļāđ āļāļīāļāļāđ; āđāļāļĄāđāļāļĨāļāđāļĄāđāļĨāļāļļāļĨ, Inc.; āļ§āļīāļāļĒāļēāļĻāļēāļŠāļāļĢāđāļāļĩāļ§āļ āļēāļāđāļĄāļĄāļĄāļāļ; āđāļĨāļ° Affinia Therapeutics āļĢāļ§āļĄāļāļķāļāļāļ§āļēāļĄāļĢāđāļ§āļĄāļĄāļ·āļāļāđāļēāļāļāļēāļĢāļ§āļīāļāļąāļĒāđāļāļīāļāļāļĨāļĒāļļāļāļāđāđāļĨāļ°āļāđāļāļāļāļĨāļāđāļāļāļāļļāļāļēāļāļāļąāļ Obsidian Therapeutics, Inc. āļŠāļģāļŦāļĢāļąāļāļāļēāļĢāļāđāļāļāļāļ§āļīāļāļĩāļāļēāļĢāļĢāļąāļāļĐāļēāđāļāļāđāļŦāļĄāđāļāļĩāđāļāļ§āļāļāļļāļĄāļāļēāļĢāđāļāđāđāļāļĒāļĩāļāļŠāļģāļŦāļĢāļąāļāļāļēāļĢāļĢāļąāļāļĐāļēāđāļĢāļāļĢāđāļēāļĒāđāļĢāļ āļāļĢāļīāļĐāļąāļāļāđāļāļāļąāđāļāļāļķāđāļāđāļāļāļĩ 1989 āđāļĨāļ°āļĄāļĩāļŠāļģāļāļąāļāļāļēāļāđāļŦāļāđāđāļāđāļĄāļ·āļāļāļāļāļŠāļāļąāļ āļĢāļąāļāđāļĄāļŠāļāļēāļāļđāđāļāļāļŠāđ