Vertex Pharmaceuticals

Vertex Pharmaceuticals Incorporated มีส่วนร่วมในการพัฒนาและจำหน่ายวิธีการรักษาโรคซิสติกไฟโบรซิสในเชิงพาณิชย์ บริษัททำการตลาด SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI และ KALYDECO เพื่อรักษาผู้ป่วยโรคซิสติก ไฟโบรซิส ซึ่งมีการกลายพันธุ์เฉพาะในยีนควบคุมการนำกระแสเมมเบรนของซีสติก ไฟโบรซิส; และ TRIKAFTA สำหรับการรักษาผู้ป่วยโรค CF ที่มีอายุ 12 ปีขึ้นไป ซึ่งมีการกลายพันธุ์ของ F508del อย่างน้อยหนึ่งครั้งในยีนควบคุมการนำกระแสเมมเบรนของซีสติก ไฟโบรซิส หรือ CFTR ไปป์ไลน์ประกอบด้วยไปป์ไลน์สำหรับภาวะขาดสารแอนติไทรพซิน Alpha-1 ซึ่งอยู่ในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 2; VX-864 ซึ่งเป็นตัวแก้ไขโมเลกุลขนาดเล็กที่ใช้ในการวิจัยตัวที่สองสำหรับการรักษาภาวะขาด AAT ซึ่งอยู่ในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 และ VX-147 ที่เสร็จสิ้นการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 สำหรับการรักษา APOL1-mediated focal Segmental Glomerulosclerosis หรือ FSGS และโรคไตร้ายแรงอื่นๆ บริษัทจำหน่ายผลิตภัณฑ์ให้กับร้านขายยาเฉพาะทางและผู้จัดจำหน่ายเฉพาะทางในสหรัฐอเมริกาเป็นหลัก เช่นเดียวกับผู้จัดจำหน่ายเฉพาะทางและเครือข่ายการค้าปลีก ตลอดจนโรงพยาบาลและคลินิกในระดับสากล Vertex Pharmaceuticals Incorporated มีความร่วมมือกับ CRISPR Therapeutics AG; อาร์เบอร์ไบโอเทคโนโลยี อิงค์; โมเดิร์นน่า อิงค์; บมจ. จีโนมิกส์; เมอร์ค เคจีเอเอ; ดาร์มสตัดท์, เยอรมนี; เอ็กซ์-เคม อิงค์; แจนส์เซ่น ฟาร์มาซูติคอลส์ อิงค์; เมอร์ค เคจีเอเอ; การบำบัดแบบไคเมร่า; ไรโบเมตริกซ์ อิงค์; เทมเพลตโมเลกุล, Inc.; วิทยาศาสตร์ชีวภาพแมมมอธ; และ Affinia Therapeutics รวมถึงความร่วมมือด้านการวิจัยเชิงกลยุทธ์และข้อตกลงใบอนุญาตกับ Obsidian Therapeutics, Inc. สำหรับการค้นพบวิธีการรักษาแบบใหม่ที่ควบคุมการแก้ไขยีนสำหรับการรักษาโรคร้ายแรง บริษัทก่อตั้งขึ้นในปี 1989 และมีสำนักงานใหญ่ในเมืองบอสตัน รัฐแมสซาชูเซตส์