Alnylam Pharmaceuticals

Bir biyofarmasötik şirketi olan Alnylam Pharmaceuticals, Inc., RNA müdahalesi (RNAi) terapötiklerini keşfetmeye, geliştirmeye ve ticarileştirmeye odaklanmaktadır. Şirketin araştırma amaçlı RNAi terapötikleri hattı, genetik ilaçlar, kardiyo-metabolik hastalıklar, hepatik bulaşıcı hastalıklar ve merkezi sinir sistemi (CNS)/oküler hastalıklara odaklanmaktadır. Pazarlanan ürünleri arasında yetişkinlerde kalıtsal transtiretin aracılı amiloidozun polinöropatisinin tedavisine yönelik bir lipit kompleksi enjeksiyonu olan ONPATTRO (patisiran); Akut hepatik porfirisi (AHP) olan yetişkinlerin tedavisi için GIVLAARI; ve primer hiperoksalüri tip 1'in (PH1) tedavisi için OXLUMO (lumasiran). Ayrıca şirket, AHP'li ergen hastaların tedavisi için givosiran geliştiriyor; ilerlemiş PH1 ve tekrarlayan böbrek taşlarının tedavisi için lumasiran; transtiretin amiloidozunun veya kardiyomiyopatili ATTR amiloidozunun tedavisi için patisiran; ve ATTR amiloidoz tedavisi için vutrisiran. Alnylam Pharmaceuticals, Inc., gözde ve CNS'de ifade edilen terapötik hedeflere hitap ederek bir dizi hastalık için RNAi terapötiklerini keşfetmek, geliştirmek ve ticarileştirmek amacıyla Regeneron Pharmaceuticals, Inc. ile stratejik işbirliklerine sahiptir; ve Sanofi Genzyme, RNAi terapötiklerini keşfedecek, geliştirecek ve ticarileştirecek. Ayrıca Novartis AG ile lisans ve işbirliği anlaşmaları bulunmaktadır; Vir Biyoteknoloji A.Ş.; Dicerna Pharmaceuticals, Inc.; Ionis Pharmaceuticals, Inc.; ve PeptiDream, Inc. Şirket 2002 yılında kurulmuştur ve merkezi Cambridge, Massachusetts'te bulunmaktadır.