BioMarin Pharmaceutical

BioMarin Pharmaceutical Inc., ciddi ve yaşamı tehdit eden nadir hastalıkları ve tıbbi durumları olan kişilere yönelik tedaviler geliştirmekte ve ticarileştirmektedir. Ticari ürünleri arasında genetik bir hastalık olan mukopolisakkaridoz I'i tedavi etmek için Aldurazyme; Batten hastalığının bir türü olan geç infantil nöronal seroid lipofusinoz tip 2'nin tedavisi için Brineura; ve kalıtsal bir metabolik hastalık olan fenilketonüri (PKU) hastalarını tedavi etmek için kullanılan 6R-BH4'ün tescilli sentetik oral formu olan Kuvan. Şirketin ticari ürünleri aynı zamanda mukopolisakkaridoz VI hastalarına yönelik N-asetilgalaktozamin 4-sülfatazın rekombinant bir formu olan Naglazyme'i; PKU'lu yetişkin hastalar için PEGlenmiş bir rekombinant fenilalanin amonyak liyaz enzimi olan Palynziq; ve bir lizozomal depo bozukluğu olan mukopolisakaridoz IV Tip A'nın tedavisine yönelik bir enzim replasman tedavisi olan Vimizim. Ek olarak, şiddetli hemofili A hastalarının tedavisi için Faz III klinik denemesinde olan, adeno ilişkili bir virüs vektörü olan valoctocogene roxaparvovec'i geliştirir; insanlarda orantısız boy kısalığının bir türü olan akondroplazinin tedavisi için Faz III klinik denemesinde olan vosoritid; PKU'lu hastalarda kan Phe konsantrasyonu seviyelerini normalleştirmek için faz 1/2 klinik denemesinde olan, AAV5 aracılı bir gen terapisi olan BMN 307; kalıtsal anjiyoödemin tedavisi için BMN 331; Kronik böbrek hastalığının tedavisi için BMN 255; ve Duchenne Musküler Distrofinin tedavisi için BMN 351. Şirketin Sarepta Therapeutics, Asubio Pharma Co., Ltd. ve DiNAQOR AG ile işbirliği ve lisans anlaşmaları vardır. Şirket, Amerika Birleşik Devletleri, Avrupa, Latin Amerika ve uluslararası alanda özel eczanelere, hastanelere ve yabancı devlet kurumlarının yanı sıra distribütörlere ve ilaç toptancılarına da hizmet vermektedir. Allen Enstitüsü ile işbirliği bulunmaktadır. BioMarin Pharmaceutical Inc. 1996 yılında kurulmuştur ve merkezi San Rafael, California'da bulunmaktadır.