CRISPR Therapeutics AG

Bir gen düzenleme şirketi olan CRISPR Therapeutics AG, ciddi insan hastalıkları için dönüştürücü gen bazlı ilaçlar geliştirmeye odaklanıyor. Şirket, ürünlerini, genomik DNA'da hassas yönlendirilmiş değişikliklere izin veren bir gen düzenleme teknolojisi olan Kümelenmiş Düzenli Aralıklı Kısa Palindromik Tekrarlar (CRISPR)/CRISPR ile ilişkili protein 9 (Cas9) kullanarak geliştiriyor. Hemoglobinopatiler, onkoloji, rejeneratif tıp ve nadir hastalıklar dahil olmak üzere çeşitli hastalık alanlarında terapötik programlardan oluşan bir portföye sahiptir. Şirketin önde gelen ürün adayı, transfüzyona bağlı beta talasemi veya hastanın hematopoietik kök hücrelerinin kırmızı kanda yüksek düzeyde fetal hemoglobin üretecek şekilde tasarlandığı şiddetli orak hücre hastalığından muzdarip hastaların tedavisine yönelik ex vivo CRISPR gen düzenlemeli bir terapi olan CTX001'dir. hücreler. Ayrıca, farklılaşma 19 pozitif malignite kümesini hedef alan, donörden türetilmiş gen düzenlemeli allojenik CAR-T terapisi olan CTX110'u da geliştirir; tekrarlayan veya dirençli multipl miyelomun tedavisi için B hücresi olgunlaşma antijenini hedefleyen CTX120'yi içeren allojenik CAR-T programları; ve katı tümörlerin ve hematolojik malignitelerin tedavisi için CTX130. Diyabette rejeneratif tıp programları geliştirir; ve glikojen depo hastalığı Ia, Duchenne kas distrofisi, miyotonik distrofi tip 1 ve kistik fibrozun tedavisine yönelik in vivo ve diğer genetik hastalık programları. Şirketin Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. ve Capsida Biotherapeutics ile stratejik ortaklıkları vardır. Şirket daha önce Inception Genomics AG olarak biliniyordu ve Nisan 2014'te adını CRISPR Therapeutics AG olarak değiştirdi. CRISPR Therapeutics AG, 2013 yılında kuruldu ve merkezi Zug, İsviçre'de bulunuyor.