Bir biyoteknoloji şirketi olan Amicus Therapeutics, Inc., nadir görülen metabolik hastalıklarla yaşayan insanlara yönelik ilaçları keşfetmeye, geliştirmeye ve sunmaya odaklanmaktadır. Ticari ürünü ve ürün adayları arasında, Fabry hastalığı tanısı doğrulanmış yetişkinlerin tedavisine yönelik oral hassas bir ilaç olan Galafold ve in vitro analiz verilerine dayanan uygun bir galaktosidaz alfa gen varyantı; Fabry ve Pompe hastalıklarının yanı sıra çeşitli Batten hastalıkları türleri için gen tedavileri; Pompe hastalıklarına yönelik enzim replasman tedavileri; ve CDKL5 eksikliği bozukluğu ürün adayları. Şirket ayrıca, mukopolisakkaridoz tip IIIB'ye yönelik gen terapilerinin yanı sıra mukopolisakkaridoz tip IIIA'ya yönelik yeni nesil bir program da dahil olmak üzere, aktif klinik öncesi gelişim aşamasında ek gen terapilerine sahiptir. Şirketin Nationwide Çocuk Hastanesi ile işbirliği ve lisans anlaşmaları bulunmaktadır; Pensilvanya Üniversitesi; ve GlaxoSmithKline. Amicus Therapeutics, Inc. 2002 yılında kurulmuştur ve merkezi Philadelphia, Pensilvanya'da bulunmaktadır.