Fulcrum Therapeutics

Klinik aşamada bir biyofarmasötik şirketi olan Fulcrum Therapeutics, Inc., Amerika Birleşik Devletleri'nde karşılanmamış tıbbi ihtiyaçların yüksek olduğu bölgelerde genetik olarak tanımlanmış hastalıklara sahip hastaların yaşamlarını iyileştirmeye yönelik ürünler geliştirmeye odaklanmaktadır. Ürün adayları, önemli fiziksel bozukluklara ve sakatlığa yol açan nadir, ilerleyici ve sakatlayıcı bir kas erimesi bozukluğu olan facioscapulohumeral kas distrofisinin tedavisi için Faz 2b klinik denemesinde olan küçük bir molekül olan losmapimod; ve orak hücre hastalığı ve ß-talasemi hastalarında fetal hemoglobini düzenlemek için tasarlanmış küçük bir molekül olan FTX-6058. Şirket ayrıca kas, merkezi sinir sistemi ve hematolojik bozuklukların yanı sıra kardiyomiyopatiler ve akciğer hastalıklarının tedavisine yönelik ilaç hedeflerini de keşfediyor. Fulcrum Therapeutics, Inc.'in, akciğer hastalığı alanında hedeflenen bir endikasyonla ilişkili spesifik yolları modüle etmek amacıyla biyolojik hedefleri belirlemek için Acceleron Pharma Inc. ile araştırma ve keşif işbirliği anlaşması vardır; ve genetik kardiyomiyopatilerin tedavisine yönelik yeni hedefe yönelik tedavilerin keşfedilmesi, geliştirilmesi ve ticarileştirilmesi amacıyla MyoKardia, Inc. ile stratejik bir işbirliği ve lisans anlaşması bulunmaktadır. Fulcrum Therapeutics, Inc. 2015 yılında kurulmuştur ve merkezi Cambridge, Massachusetts'tedir.