Ionis Pharmaceuticals

Ionis Pharmaceuticals, Inc., Amerika Birleşik Devletleri'nde RNA hedefli terapötikleri keşfeder ve geliştirir. Şirket, pediatrik ve yetişkin hastalarda spinal müsküler atrofi (SMA) için SPINRAZA'yı sunuyor; Yetişkinlerde kalıtsal transtiretin aracılı amiloidozun polinöropatisinin tedavisine yönelik bir enjeksiyon olan TEGSEDI; ve ailesel şilomikronemi sendromu ve ailesel kısmi lipodistrofi tedavisi için WAYLIVRA. Huntington hastalıklarına yönelik Tominersen; Amyotrofik lateral skleroz (ALS) için Tofersen; Alzheimer hastalıkları için IONIS-MAPTRx; ALS'nin genetik formu için IONIS-C9Rx; Parkinson hastalığı için ION859; çoklu sistem atrofisi ve Parkinson hastalığı için ION464; Amyotrofik lateral skleroz için ION541; ve centronükleer miyopati için IONIS-DNM2-2.5Rx. Şirket ayrıca transtiretin amiloidoz için IONIS-TTR-LRx ve akromegali için IONIS-GHR-LRx gibi kardiyometabolik hastalıklara yönelik ürünler de geliştiriyor; Ailesel şilomikronemi sendromu ve TG kaynaklı hastalıklar için IONIS-APOCIII-LRx; tedaviye dirençli hipertansiyon için IONIS-APOCIII-LRx; Lp(a)kardiyovasküler hastalık riskinin azaltılması için Pelacarsen; sHTG/CVDRR için Vupanorsen; pıhtılaşma bozuklukları için IONIS-FXI-LRx; Kardiyovasküler hastalıklar için ION449; ve şeker hastaları için IONIS-GCGRRx. Ayrıca kistik fibroz ve kronik obstrüktif akciğer hastalığı için IONIS-ENAC-2.5Rx'i geliştirir; Kalıtsal anjiyoödem için IONIS-PKK-LRx; Kanser için Danvatirsen; beta-talasemi ve demir toksisitesi için IONIS-TMPRSS6-LRx; Hepatit B virüsü için IONIS-HBVRx; Prostat kanseri için IONIS-AR-2.5Rx; yaşa bağlı makula dejenerasyonu ve IgA nefropatisi için IONIS-FB-LRx; ve retinitis pigmentoza için ION357. AstraZeneca ile işbirliği anlaşması bulunmaktadır; GlaxoSmithKline plc; Janssen Biotech, Inc.; Bayer AG; Novartis AG; Pfizer, Inc.; Biogen A.Ş.; Flamingo Therapeutics, Inc.; ve Roche. Ionis Pharmaceuticals, Inc. 1989 yılında kurulmuştur ve merkezi Carlsbad, Kaliforniya'da bulunmaktadır.