Klinik aşamada bir biyoteknoloji şirketi olan Krystal Biotech, Inc., Amerika Birleşik Devletleri'nde ciddi nadir hastalıkları tedavi etmek için yeniden kullanılabilir gen terapisi alanında faaliyet göstermektedir. Lider ürün adayı, distrofik epidermolizis büllozayı tedavi etmek için Faz III klinik çalışmasında yer alan beremagene geperpavec'tir (B-VEC). Şirket aynı zamanda otozomal resesif konjenital iktiyoz eksikliği olan hastaların tedavisine yönelik Faz I/II klinik çalışmasında yer alan KB105'in geliştirilmesinde de yer almaktadır; Kırışıklık ve sivilce izlerinin tedavisinde Faz I/II klinik aşamasında olan KB301; kistik fibroz için klinik öncesi aşamada olan KB407; ve netherton sendromu için klinik öncesi aşamada olan KB104. Keşif aşamasındaki ürün adayları arasında kronik cilt hastalıklarının tedavisi için KB5xx, estetik cilt rahatsızlıklarının tedavisi için KB3xx ve diğer nadir akciğer hastalıkları için KB3xx yer alıyor. Krystal Biotech, Inc. 2015 yılında kurulmuştur ve merkezi Pittsburgh, Pensilvanya'da bulunmaktadır.