Intellia Therapeutics

Bir genom düzenleme şirketi olan Intellia Therapeutics, Inc., terapötiklerin geliştirilmesine odaklanmaktadır. Kümelenmiş, Düzenli Aralıklı Kısa Palindromik Tekrarlar/CRISPR ile ilişkili 9 (CRISPR/Cas9) sistemi olarak bilinen biyolojik bir araçtan yararlanır. Şirketin in vivo programları arasında transtiretin amiloidoz tedavisine yönelik Faz 1 klinik denemesinde olan NTLA-2001; ve kalıtsal anjiyoödemin tedavisi için NTLA-2002'nin yanı sıra hemofili A ve hemofili B, hiperoksalüri Tip 1 ve alfa-1 antitripsin eksikliğini içeren diğer karaciğer odaklı programlar. Ex vivo boru hattı, akut miyeloid löseminin tedavisine yönelik NTLA-5001'i; ve çeşitli onkolojik ve otoimmün bozuklukları tedavi etmek için tasarlanmış hücre tedavileri geliştirmeye odaklanan özel programlar. Intellia Therapeutics, Inc.'in, orak hücre hastalığının tedavisi için hematopoietik kök hücrelerin mühendisliğini yapmak üzere Novartis BioMedical Research, Inc. Enstitüleri ile lisans ve işbirliği anlaşmaları vardır; Regeneron Pharmaceuticals, Inc. hemofili A ve hemofili B'nin tedavisine yönelik potansiyel ürünleri birlikte geliştirecek; Ospedale San Raffaele; ve oküler hastalıkların tedavisi için CRISPR/Cas9 teknolojisini kullanan yeni genomik ilaçlar geliştirmek amacıyla SparingVision SAS ile stratejik bir işbirliği. Şirket eski adıyla AZRN, Inc. olarak biliniyordu ve Temmuz 2014'te adını Intellia Therapeutics, Inc. olarak değiştirdi. Intellia Therapeutics, Inc., 2014 yılında kurulmuştur ve merkezi Cambridge, Massachusetts'tedir.