Bir biyofarmasötik şirketi olan ProQR Therapeutics NV, genetik bozuklukların tedavisi için RNA bazlı terapötiklerin keşfi ve geliştirilmesiyle ilgilenmektedir. Leber'in konjenital amorosis 10 hastalığının tedavisi için öncelikle faz II/III aydınlatma denemesinde olan sepofarsen geliştirilmektedir; Usher sendromu tip 2 ve sendromik olmayan retinitis pigmentoza için faz I/II yıldız denemesinde olan QR-421a; Otozomal dominant retinitis pigmentozanın tedavisi için faz I/II aurora denemesinde olan QR-1123; ve Fuchs endotelyal kornea distrofisinin tedavisine yönelik ilk klinik denemede olan QR-504a. Genetik bozukluklara yönelik potansiyel yeni ilaçların keşfi, geliştirilmesi ve ticarileştirilmesi için Radboud Üniversitesi Tıp Merkezi, Inserm Transfert SA, Ionis Pharmaceuticals, Inc. ve Leiden Üniversitesi Tıp Merkezi'nin yanı sıra ProQR Therapeutics VIII BV ile bir lisans sözleşmesi vardır. karaciğer ve sinir sistemi. ProQR Therapeutics NV, 2012 yılında kurulmuştur ve merkezi Hollanda'nın Leiden şehrinde bulunmaktadır.