PTC Therapeutics

Bir biyofarmasötik şirketi olan PTC Therapeutics, Inc., nadir hastalıkları olan hastalara yönelik ilaçların keşfedilmesine, geliştirilmesine ve ticarileştirilmesine odaklanmaktadır. Portföy hattı, klinik, klinik öncesi ve araştırma ve keşif aşamaları da dahil olmak üzere çeşitli geliştirme aşamalarındaki ticari ürünleri ve ürün adaylarını içerir ve nadir hastalıklar ve onkoloji dahil olmak üzere birçok terapötik alana yönelik tedavilerin geliştirilmesine odaklanır. Şirket, Avrupa Ekonomik Alanı ve Amerika Birleşik Devletleri'nde Duchenne kas distrofisinin tedavisi için Translarna ve Emflaza'yı sunmaktadır; Latin Amerika ve Karayipler'deki nadir hastalıkların tedavisi için Tegsedi ve Waylivra'yı ticarileştirdi; ve Brezilya'da yetişkinlerde ve iki aylık ve daha büyük çocuklarda SMA tedavisi için Evrysdi'yi pazarlamaktadır. Şirketin ekleme platformu, Huntington hastalığının tedavisi için geliştirilen PTC518'i içeriyor. PTC Therapeutics, Inc.'in, rejeneratif tıpta ilaç keşfi ve geliştirme araştırmalarını ilerletmek için F. Hoffman-La Roche Ltd ve Hoffman-La Roche Inc.'in yanı sıra Spinal Musküler Atrofi Vakfı ile işbirlikleri vardır; pre-mRNA'dan kaynaklanan nadir genetik bozuklukların tedavisi için Massachusetts Genel Hastanesi ile araştırma işbirliği; ve Akcea Therapeutics, Inc., Tegsedi ve Waylivra'yı Latin Amerika ve Karayipler'deki nadir hastalıkların tedavisine yönelik olarak ticarileştirecek. PTC Therapeutics, Inc. 1998 yılında kurulmuştur ve merkezi South Plainfield, New Jersey'de bulunmaktadır.