Bir gen terapisi şirketi olan uniQure NV, genetik ve diğer yıkıcı hastalıklardan muzdarip hastalar için tedavilerin geliştirilmesiyle ilgilenmektedir. Lider programı, hemofili B'nin tedavisi için Faz III HOPE-B önemli denemesinde yer alan Etranacogene dezaparvovec'tir (AMT-061). Şirket ayrıca Faz I/II klinik aşamasında olan bir gen terapisi olan AMT-130'u geliştirmeye de çalışmaktadır. Huntington hastalığının tedavisine yönelik çalışma; Hemofili B tedavisine yönelik Faz I/II klinik denemesinde olan AMT-060; Hemofili A'nın tedavisi için AMT-180; Fabry hastalığının tedavisi için IV ile uygulanan adeno-ilişkili virüs (AAV) 5 bazlı gen terapisi olan AMT-190; ve spinoserebellar ataksi tip 3'ün tedavisi için tek seferlik, intratekal olarak uygulanan bir AAV gen terapisi olan AMT-150. Şirketin Bristol Myers-Squibb Company ile işbirliği ve lisans anlaşmaları vardır; Gen-X; ve Synpromics Limited. uniQure NV 1998 yılında kurulmuştur ve merkezi Hollanda'nın Amsterdam şehrinde bulunmaktadır.