Ultragenyx Pharmaceutical

Bir biyofarmasötik şirketi olan Ultragenyx Pharmaceutical Inc., Amerika Birleşik Devletleri'nde nadir ve çok nadir genetik hastalıkların tedavisine yönelik yeni ürünlerin tanımlanması, satın alınması, geliştirilmesi ve ticarileştirilmesine odaklanmaktadır. Biyolojik ürünleri arasında X'e bağlı hipofosfateminin yanı sıra tümör kaynaklı osteomalazinin tedavisi için fibroblast büyüme faktörü 23'ü hedef alan bir antikor olan Crysvita (burosumab); Mukopolisakkaridoz VII'li çocuk ve yetişkinlerin tedavisine yönelik bir enzim replasman tedavisi olan Mepsevii; ve uzun zincirli yağ asidi oksidasyon bozukluklarının tedavisi için Dojolvi. Şirket aynı zamanda glikojen depo hastalığı tip Ia'lı hastaların tedavisine yönelik bir adeno-ilişkili virüs 8 (AAV8) gen terapisi klinik adayı olan DTX401'i de geliştiriyor; ornitin transkarbamilazlı hastaların tedavisine yönelik bir AAV8 gen terapisi ürünü adayı olan DTX301; osteogenez imperfektanın tedavisine yönelik bir insan monoklonal antikoru olan UX143; Angelman sendromunun tedavisine yönelik bir antisens oligonükleotid olan GTX-102; Wilson hastalığının tedavisi için UX701; ve glikojen depo hastalığı tip III'ün tedavisi için UX053. Ultragenyx Pharmaceutical Inc.'in Kyowa Kirin Co., Ltd. ile işbirliği ve lisans anlaşması vardır; Saint Louis Üniversitesi; Baylor Araştırma Enstitüsü; REGENXBIO A.Ş.; Bayer; GeneTx; Mereo; Pensilvanya Üniversitesi; Arcturus Therapeutics Holdings Inc., Solid Biosciences Inc.; ve Daiichi Sankyo Co., Ltd. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 2010 yılında kurulmuştur ve merkezi Novato, California'da bulunmaktadır.