Rocket Pharmaceuticals

Rocket Pharmaceuticals, Inc., bağlı ortaklıklarıyla birlikte, nadir ve yıkıcı pediatrik hastalıklara yönelik gen tedavileri geliştirmeye odaklanan çok platformlu bir biyoteknoloji şirketi olarak faaliyet göstermektedir. Kemik iliğinde kan hücrelerinin üretimini azaltan veya hatalı kan hücrelerinin üretimini teşvik eden bir genetik bozukluk olan fanconi anemisi için dört klinik aşamalı ex vivo lentiviral vektör programı vardır; lökosit yapışma eksikliği-I, bağışıklık sisteminin arızalanmasına neden olan genetik bir bozukluk; kronik sferositik olmayan hemolitik anemiyle sonuçlanan nadir bir kırmızı kan hücresi otozomal resesif hastalığı olan piruvat kinaz eksikliği; ve bozulmuş kemik emilimine ikincil olarak artan kemik yoğunluğu ve kemik kütlesi ile karakterize edilen genetik bir hastalık olan infantil malign osteopetroz. Şirketin ayrıca, kalp yetmezliği nedeniyle erken ölüme yol açan, çok organlı lizozomal ilişkili bir hastalık olan Danon hastalığına yönelik in vivo adeno-ilişkili virüs programına yönelik bir klinik aşaması da bulunuyor. Fred Hutchinson Kanser Araştırma Merkezi ile lisans anlaşmaları bulunmaktadır; Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), Centro de Investigacion Biomedica En Red ve Fundacion Instituto devestigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz; CIEMAT ve UCL Business PLC; Kaliforniya Üniversitesi Vekilleri; ve REGENXBIO Inc. Şirketin ayrıca Lund Üniversitesi ile bir araştırma ve işbirliği anlaşması bulunmaktadır; ve Stanford Üniversitesi Tıp Fakültesi ile stratejik işbirliği anlaşması. Rocket Pharmaceuticals, Inc.'in genel merkezi Cranbury, New Jersey'dedir.