REGENXBIO

Klinik aşamada bir biyoteknoloji şirketi olan REGENXBIO Inc., genetik kusurları gidermek veya vücuttaki hücrelerin hastalığı etkilemesi amaçlanan terapötik proteinler veya antikorlar üretmesini sağlamak için hücrelere genler dağıtmak üzere gen terapisi ürün adayları sağlar. Gen terapisi ürün adayları, tescilli bir adeno-ilişkili virüs gen dağıtım platformu olan NAV Teknoloji Platformunu temel almaktadır. Şirketin önde gelen ürün adayı, yaşa bağlı makula dejenerasyonunun tedavisi için Faz I/IIa klinik denemesinde olan RGX-314'tür. Aynı zamanda mukopolisakaridoz tip II'yi tedavi etmek için Faz I/II klinik denemesinde olan RGX-121'i de geliştiriyor; Mukopolisakaridoz tip I'in tedavisine yönelik Faz I klinik denemesinde olan RGX-111; geç çocukluk dönemindeki nöronal seroid lipofusinoz tip II hastalığının tedavisi için RGX-181; ve homozigot ailesel hiperkolesterolemiyi tedavi etmek için Faz I/II klinik çalışmalarında yer alan RGX-501. REGENXBIO Inc. aynı zamanda NAV Teknoloji Platformunun lisansını diğer biyoteknoloji ve ilaç şirketlerine de vermektedir; nörodejeneratif hastalıkların tedavisine yönelik vektörize antikorlar geliştirmek üzere Neurimmune AG ile işbirliği ve lisans anlaşması bulunmaktadır. Şirket daha önce ReGenX Biosciences, LLC olarak biliniyordu ve Eylül 2014'te adını REGENXBIO Inc. olarak değiştirdi. REGENXBIO Inc. 2008 yılında kuruldu ve merkezi Rockville, Maryland'de bulunuyor.