Sarepta Therapeutics

Ticari aşamada bir biyofarmasötik şirketi olan Sarepta Therapeutics, Inc., nadir hastalıkların tedavisi için RNA hedefli terapötiklerin, gen terapisinin ve diğer genetik terapötik yöntemlerin keşfedilmesine ve geliştirilmesine odaklanmaktadır. Şirket, DMD geninde ekson 51 atlamaya uygun doğrulanmış bir mutasyona sahip hastalarda duchenne müsküler distrofiyi (DMD) tedavi etmek için EXONDYS 51 enjeksiyonu sunmaktadır; ve DMD geninde ekson 53 atlamaya uygun doğrulanmış bir mutasyona sahip hastalarda DMD tedavisi için VYONDYS 53. Ayrıca, distrofin geninin ekson 45'ini atlamak için fosforodiamidat morfolino oligomer (PMO) kimyasını ve ekson atlama teknolojisini kullanan bir ürün adayı olan AMONDYS 45'i de geliştiriyor; SRP-5051, distrofin pre-mRNA'nın ekson 51'ini bağlayan bir peptit konjuge PMO; Bir DMD mikro-distrofin gen terapisi programı olan SRP-9001; ve bir uzuv-kuşak kas distrofileri gen terapisi programı olan SRP-9003. Şirketin F. Hoffman-La Roche Ltd ile işbirliği anlaşmaları bulunmaktadır; Ülke Çapındaki Çocuk Hastanesi; Lizojen; Duke Üniversitesi; Genethon; ve StrideBio. Ayrıca nöromüsküler hastalıklar için gen terapisi, gen düzenleme ve RNA teknolojileri sunmak üzere tasarlanmış eksozom terapötikleri tasarlamak ve geliştirmek için Codiak BioSciences, Inc. ile bir araştırma ve seçenek anlaşması vardır; ve lipid nanoparçacık bazlı gen düzenleme terapötikleri için Cenevrent Sciences ile araştırma işbirliği. Sarepta Therapeutics, Inc. 1980 yılında kurulmuştur ve merkezi Cambridge, Massachusetts'te bulunmaktadır.