Vertex Pharmaceuticals

Vertex Pharmaceuticals Incorporated, kistik fibroz tedavisine yönelik tedavilerin geliştirilmesi ve ticarileştirilmesiyle ilgilenmektedir. Şirket, kistik fibroz transmembran iletkenlik düzenleyici geninde spesifik mutasyonlara sahip kistik fibrozlu hastaları tedavi etmek için SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI ve KALYDECO'yu pazarlamaktadır; ve kistik fibrozis transmembran iletkenlik düzenleyici veya CFTR geninde en az bir F508del mutasyonuna sahip olan 12 yaşında veya daha büyük KF'li hastaların tedavisi için TRIKAFTA. Boru hattı, Faz 2 klinik denemesinde olan Alfa-1 antitripsin eksikliğine yönelik Boru Hattını; AAT eksikliğinin tedavisi için ikinci bir araştırma amaçlı küçük molekül düzeltici olan ve Faz 1 klinik denemesinde olan VX-864; ve APOL1 aracılı fokal segmental glomerüloskleroz veya FSGS ve diğer ciddi böbrek hastalıklarının tedavisi için Faz 1 klinik çalışmasını tamamlayan VX-147. Şirket, ürünlerini öncelikle Amerika Birleşik Devletleri'ndeki özel eczanelere ve özel distribütörlere, ayrıca uluslararası alanda uzman distribütörlere ve perakende zincirlerine ve hastanelere ve kliniklere satmaktadır. Vertex Pharmaceuticals Incorporated'ın CRISPR Therapeutics AG ile işbirlikleri bulunmaktadır; Arbor Biotechnologies, Inc.; Moderna, Inc.; Genomik plc; Merck KGaA; Darmstadt, Almanya; X-Chem, Inc.; Janssen Pharmaceuticals, Inc.; Merck KGaA; Kymera Tedavileri; Ribometrix, Inc.; Moleküler Şablonlar, Inc.; Mamut Biyobilimleri; ve Affinia Therapeutics'in yanı sıra ciddi hastalıkların tedavisi için gen düzenlemeyi düzenleyen yeni tedavilerin keşfi için Obsidian Therapeutics, Inc. ile stratejik bir araştırma işbirliği ve lisans anlaşması imzaladı. Şirket 1989 yılında kurulmuştur ve merkezi Boston, Massachusetts'te bulunmaktadır.