Ultragenyx Pharmaceutical

Ultragenyx Pharmaceutical Inc., một công ty dược phẩm sinh học, tập trung vào việc xác định, mua lại, phát triển và thương mại hóa các sản phẩm mới để điều trị các bệnh di truyền hiếm và cực hiếm ở Hoa Kỳ. Các sản phẩm sinh học của công ty bao gồm Crysvita (burosumab), một kháng thể nhắm vào yếu tố tăng trưởng nguyên bào sợi 23 để điều trị chứng giảm phosphat máu liên kết với nhiễm sắc thể X, cũng như bệnh nhuyễn xương do khối u gây ra; Mepsevii, một liệu pháp thay thế enzyme để điều trị bệnh Mucopolysaccharidosis VII ở trẻ em và người lớn; và Dojolvi để điều trị rối loạn oxy hóa axit béo chuỗi dài. Công ty cũng đang phát triển DTX401, một ứng cử viên lâm sàng về liệu pháp gen liên quan đến virus adeno 8 (AAV8) để điều trị cho bệnh nhân mắc bệnh lưu trữ glycogen loại Ia; DTX301, một ứng cử viên sản phẩm liệu pháp gen AAV8 để điều trị bệnh nhân mắc bệnh ornithine transcarbamylase; UX143, một kháng thể đơn dòng ở người để điều trị bệnh tạo xương không hoàn hảo; GTX-102, một oligonucleotide antisense để điều trị hội chứng Angelman; UX701, để điều trị bệnh Wilson; và UX053 để điều trị bệnh lưu trữ glycogen loại III. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. có thỏa thuận hợp tác và cấp phép với Kyowa Kiri Co., Ltd.; Đại học Saint Louis; Viện nghiên cứu Baylor; REGENXBIO Inc.; Bayer; GeneTx; Mereo; Đại học Pennsylvania; Arcturus Therapeutics Holdings Inc., Công ty Khoa học Sinh học Rắn; và Daiichi Sankyo Co., Ltd. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. được thành lập vào năm 2010 và có trụ sở chính tại Novato, California.