Vertex Pharmaceuticals

Vertex Pharmaceuticals Incorporated tham gia phát triển và thương mại hóa các liệu pháp điều trị bệnh xơ nang. Công ty tiếp thị SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI và KALYDECO để điều trị cho những bệnh nhân mắc bệnh xơ nang có đột biến cụ thể trong gen điều chỉnh độ dẫn xuyên màng của bệnh xơ nang; và TRIKAFTA để điều trị bệnh nhân mắc bệnh CF từ 12 tuổi trở lên có ít nhất một đột biến F508del trong gen điều hòa dẫn truyền màng xơ nang, hay còn gọi là gen CFTR. Quy trình của nó bao gồm Quy trình dành cho tình trạng thiếu hụt Alpha-1 antitrypsin đang trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2; VX-864, chất hiệu chỉnh phân tử nhỏ mang tính nghiên cứu thứ hai để điều trị tình trạng thiếu AAT, đang trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1; và VX-147 đã hoàn thành thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1 để điều trị bệnh xơ cứng cầu thận cục bộ qua trung gian APOL1, hay FSGS, và các bệnh thận nghiêm trọng khác. Công ty bán sản phẩm của mình chủ yếu cho các nhà phân phối thuốc chuyên khoa và nhà phân phối chuyên khoa tại Hoa Kỳ, cũng như các nhà phân phối chuyên khoa và chuỗi bán lẻ cũng như các bệnh viện và phòng khám trên toàn thế giới. Vertex Pharmaceuticals Incorporated có quan hệ hợp tác với CRISPR Therapeutics AG; Công nghệ sinh học Arbor, Inc.; Công ty Moderna; Công ty genom; Merck KGaA; Darmstadt, Đức; X-Chem, Inc.; Công ty Dược phẩm Janssen; Merck KGaA; Trị liệu Kymera; Ribometrix, Inc.; Mẫu phân tử, Inc.; Khoa học sinh học voi ma mút; và Affinia Therapeutics, cũng như thỏa thuận cấp phép và hợp tác nghiên cứu chiến lược với Obsidian Therapeutics, Inc. để khám phá các liệu pháp mới điều chỉnh việc chỉnh sửa gen để điều trị các bệnh nghiêm trọng. Công ty được thành lập vào năm 1989 và có trụ sở tại Boston, Massachusetts.